Nieuwe inzichten over de waarde van ALS-medicijn Riluzole

27-07-2020

Een recent gepubliceerd review paper op basis van 15 real-world evidence-studies geeft aan dat riluzole de overlevingsduur bij ALS-patiënten langer verlengt dan wat eerder werd aangetoond in de klinische onderzoeken van het medicijn.

Riluzole werd in 1995 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik bij ALS-patiënten. Tot op heden is het de enige door de FDA goedgekeurde therapie waarvan is aangetoond door middel van klinische onderzoeken om de overleving bij mensen met ALS te verlengen. Hoe riluzole werkt bij de behandeling van ALS is nog onbekend.

Belangrijk is dat onderzoekers onlangs hebben gesuggereerd dat riluzole mogelijk nog nuttiger is voor ALS-patiënten dan eerder werd erkend.

Real-world Evidence of Riluzole's Effectiveness

In een nieuw medisch artikel bespreken de auteurs hoe de gouden standaardbenadering om te evalueren hoe goed medicijnen werken tegen bepaalde ziekten - gerandomiseerde klinische onderzoeken of RCT's genoemd - niet altijd het volledige beeld schetst over het voordeel van een medicijn. RCT's zijn ontworpen om opzettelijk streng te zijn, zodat we met enige zekerheid kunnen bepalen hoe goed een medicijn werkt op een specifieke subgroep van patiënten. Hoewel deze benadering vanuit wetenschappelijk oogpunt robuust is, is ze beperkt in termen van haar vermogen om resultaten te produceren die generaliseerbaar zijn voor alle patiënten met de relevante aandoening.

De RCT's die leidden tot de goedkeuring van riluzole bij ALS-patiënten toonden aan dat het medicijn geassocieerd was met langere overlevingstijden en meer tijd totdat een buis in de luchtpijpen van de patiënt moest worden geplaatst via een procedure die bekend staat als tracheostomie. Hoewel deze resultaten positief zijn en wijzen op een deel van de waarde van riluzole, hebben de onderzoeken mogelijk nog veelbelovendere resultaten opgeleverd als ze ook patiënten hadden die niet zo ziek waren. Om dit probleem aan te pakken, hebben de auteurs van het nieuwe artikel, getiteld Real-world evidence of riluzole effectiviteit bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose, een uitgebreid overzicht uitgevoerd van andere soorten studies - bekend als populatiestudies - over de effectiviteit van riluzole bij ALS.

Mediane overleving en riluzole: langer dan eerder gedacht?

De auteurs identificeerden 15 onderzoeken. Om in deze analyse te worden opgenomen, moest elk onderzoek twee groepen patiënten hebben. De ene groep werd behandeld met riluzole en de andere groep nam geen riluzole. De meeste onderzoeken toonden een toename van de mediane overleving van 6 tot 19 maanden bij behandeling met riluzole.

Deze overlevingstijd is langer dan de 2 tot 3 maanden die zijn waargenomen in de RCT's die zijn uitgevoerd bij patiënten met een langdurige ziekte en die mogelijk resistent waren tegen behandeling. De auteurs wijzen ook op onderzoek dat suggereert dat riluzole op verschillende manieren kan werken bij mensen met een vroege stadia van ALS versus degenen bij wie de ziekte meer gevorderd is. Het bewijs, zeggen ze, wijst op voordelen voor zowel vroege interventie met dit medicijn als langdurige therapie.

Op basis van wat tot nu toe bekend is over riluzole bij ALS en de vragen die uit de huidige gegevens naar voren komen, is er momenteel lopend onderzoek om te helpen verduidelijken welke specifieke voordelen riluzoletherapie kan hebben voor de typen patiënten die niet in de RCT-gegevens voorkomen - namelijk, degenen die zich in eerdere stadia van de ziekte bevinden.

Meer gegevens over de effecten die het medicijn heeft op subpopulaties van ALS-patiënten en hoe het medicijn anders kan werken in deze verschillende subpopulaties, zullen clinici voorzien van betere informatie over het aanpassen van de behandeling.

De volledige dosis Riluzole nemen voor het volledige voordeel van de drug

Zoals bij elke medicatie is het absoluut noodzakelijk dat patiënten de volledige, voorgeschreven dosis riluzole kunnen innemen om het volledige voordeel van het medicijn te krijgen. Op een gegeven moment ervaren veel mensen met ALS slikproblemen, ook bekend als dysfagie. Aangezien slikproblemen zich ontwikkelen bij ALS-patiënten, raden artsen doorgaans aan om riluzole-tabletten te pletten en te mengen met voedsel, zoals yoghurt of appelmoes.

Hoewel dit de al lang bestaande benadering is voor het toedienen van het geneesmiddel voor mensen met slikproblemen, kan de keuze om riluzol-tabletten te verpletteren voorkomen dat ALS-patiënten het volledige effect van het geneesmiddel krijgen, omdat het volledige deel van de dosis mogelijk niet volledig wordt ingenomen. Er is een suspensievorm van riluzole beschikbaar om te voldoen aan de behoeften van mensen met ALS die moeite hebben met slikken of een voedingssonde hebben. Wanneer ALS-patiënten elke dag de volledige dosis riluzole innemen, hebben ze de beste kans om het volledige voordeel van het medicijn te maximaliseren.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: ALS News Today

Share