Klinische studies om weesgeneesmiddel te evalueren voor amyotrofische laterale sclerose

21-02-2020

De start van 2 klinische studies is aangekondigd om het voordeel te evalueren van een combinatiegeneesmiddel bekend als PrimeC, dat tot doel heeft de ziekteprogressie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen of te stoppen.

PrimeC richt zich op 2 fundamentele mechanismen die ten grondslag liggen aan de pathogenese van ALS. Volgens het persbericht van het bedrijf werden de 2 klinische onderzoeken gestart volgens uitzonderlijke resultaten die werden behaald in pre-klinische modellen van ALS. Preklinische data-analyse van motorneuronen, neuromusculaire knooppunten en aspecten van het immuunsysteem tonen aan dat PrimeC volgens de release neuroprotectief is.

"PrimeC bleek zeer succesvol te zijn in pre-klinische studies en we zijn blij het nu in onze kliniek te testen, hoopvol om te zien hoe het de patiënten zal beïnvloeden," zei Vivian Drory, professor en expert bij Tel Aviv Sourasky Medical Center.

De FDA heeft NeuroSense een weesgeneesmiddel toegekend voor het gebruik van PrimeC als behandeling voor patiënten met ALS. De aanwijzing verleent PrimeC 7 jaar marktexclusiviteit in de Verenigde Staten.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Pharmacy Times

Neurosense Therapeutics ontvangt weesgeneesmiddelaanduiding voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en kondigt de start aan van twee klinische studies bij ALS

De klinische proeven die in de Verenigde Staten en in Israël zijn gestart, zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van PrimeC, NeuroSense-product voor ALS-patiënten evalueren.

Herzliya, Israel - NeuroSense Therapeutics, een Biotech-bedrijf dat PrimeC ontwikkelt, een combinatiegeneesmiddel dat als doel heeft de ALS-progressie te vertragen of stop te zetten, heeft vandaag de start aangekondigd van twee klinische studies om het voordeel van PrimeC voor ALS-patiënten te evalueren. Een fase IIa-studie wordt uitgevoerd in Israël in het Sourasky Medical Center (TASMC) van Tel-Aviv, door prof. Vivian Drory. Een soortgelijk onderzoek wordt uitgevoerd in de VS op twee locaties: BNI (The Barrow Neurological Institute) in Phoenix Arizona, door Prof. Jeremy Shefner en Columbia University in NYC, door Dr. Jinsy Andrews. De studies zijn van plan om 45 patiënten in te schrijven, 15 op elke locatie. Naast veiligheid en verdraagbaarheid zal het bedrijf de werkzaamheid en het vermogen van het medicijn evalueren om de ziekteprogressie te vertragen en de kwaliteit van leven te verbeteren.

PrimeC richt zich op twee fundamentele mechanismen die ten grondslag liggen aan de pathogenese van ALS. De twee klinische onderzoeken zijn gestart naar aanleiding van uitzonderlijke resultaten die PrimeC heeft behaald in preklinische ALS-modellen. In deze studies, uitgevoerd op twee verschillende zebravismodellen, elk met een andere ALS-veroorzakende mutatie, werden de transgene vissen behandeld met PrimeC of onbehandeld gelaten. De zwemmogelijkheden van de met PrimeC behandelde ALS-vis namen drastisch toe in vergelijking met de controles, en aanzienlijk meer dan met elke andere verbinding die eerder in deze modellen werd getest. Verder gaf de analyse van motorneuronen, neuromusculaire knooppunten en aspecten van het immuunsysteem in de met ALS behandelde vis aan dat PrimeC neurobeschermend is.

"PrimeC, ontwikkeld door NeuroSense, bleek zeer succesvol te zijn in pre-klinische studies en we zijn blij het nu in onze kliniek te testen, hoopvol om te zien hoe het de patiënten zal beïnvloeden," zei Prof. Vivian Drory, ALS expert van TASMC. "Patiënten zijn enthousiast om deel te nemen aan de proef en het wervingspercentage is zeer hoog." Jeremy Shefner, voorzitter van Neurology at PHARMACY TIMES het Barrow Neurological Institute, merkte op: "PrimeC heeft intrigerende preklinische gegevens en we verwachten een goed veiligheidsprofiel. Het is verheugend om deze nieuwe experimentele therapie aan patiënten te kunnen aanbieden."

Alon Ben-Noon, CEO van NeuroSense Therapeutics, voegde eraan toe: "We zijn enthousiast over de mogelijkheden die PrimeC biedt om ALS-patiënten te helpen. We zijn verheugd om het bij deze patiënten te kunnen evalueren en hen hoop te bieden terwijl ze de werkzaamheid van het medicijn testen. Het bedrijf heeft met patiënten en hun families een bijdrage geboden aan de manier waarop we vooruitgang boeken in onze ontwikkeling, en we zijn dankbaar voor deze mogelijkheid. We hopen en verwachten binnen een aantal maanden positieve tussentijdse resultaten te zien. Trouw aan onze missie heeft NeuroSense zich ertoe verbonden om snel onderzoek en ontwikkeling naar een heilzame therapie op het gebied van ALS te bevorderen. "

NeuroSense heeft onlangs een weesgeneesmiddelaanduiding ontvangen van de FDA voor het gebruik van PrimeC om ALS te behandelen. De aanwijzing verleent PrimeC zeven jaar marktexclusiviteit in de VS.

Over NeuroSense Therapeutics
NeuroSense Therapeutics is een in 2016 opgericht geneesmiddelenontwikkelingsbedrijf dat baanbrekende behandelingen ontwikkelt voor ALS-patiënten en voor patiënten die lijden aan andere neurodegeneratieve ziekten.

De grondgedachte achter de nieuwe pathologische doelen van het medicijn van NeuroSense, PrimeC, wordt ondersteund door wereldberoemde ALS-experts en wereldwijde Key Opinion Leaders.

In pre-klinische studies liet PrimeC uitstekende resultaten zien, aanzienlijk beter dan alle andere uitkomsten die eerder in dit model werden gezien.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: PR Newswire

Share