Informatie over de fase II studie met Ozanezumab in ALS

Alle studies in ALS sinds Riluzole zijn negatief en helaas ontsnapt deze niet aan de regel, tot grote teleurstelling van allen; zorgverleners en patiënten die met velen op de resultaten aan het wachten waren.

De studie fase II, gerandomiseerd met placebo (1:1), uitgevoerd door de firma GlaxoSmithKline, betrof 303 personen (152 placebo) die Ozanezumab aan een dosis van 15 mg/kg intraveneus om de 15 dagen gedurende 46 weken toegediend kregen.

Ozanezumab is een monoclonaal antilichaam gericht tegen het Nogo-A-eiwit waarvan over expressie was aangetoond in ALS. Het gebruik in een studie in het SOD ALS-muismodel was aangetoond positief (Bros - Facer V, Human Molecular Genetics 2014) en bij de mens was goede tolerantie aangetoond (Meininger V, PlosOne, 2014). De resultaten van de studie werden beoordeeld via vergelijkende analyse van de evolutie van de functionele schaal ALSFRS-R en de overleving.

Secundaire analyses waren gericht op het meten van respiratoire functie en spier kracht. Analyses van de scores in de 2 populaties - behandeld en onbehandeld – toonden geen statistisch significante verschillen op het geheel van de metingen. De farmacokinetische analyses hebben bevestigd dat de behandeling werd gedaan zoals gepland. Tolerantie was vergelijkbaar in de 2 groepen, hoewel in de behandelde populatie het aantal meldingen van bijwerkingen een beetje hoger was.

Kortom, Ozanezumab zoals gebruikt in de studie omstandigheden kan niet worden beschouwd als een behandeling voor ALS. Hoewel het zeer goed werd verdragen, toonde het product geen verschil met placebo, met zelfs een lichte neiging om de situatie te verergeren. Op geen van de criteria van de ziekte - invaliditeit, ademhaling en spier kracht – zag men effect van de behandeling.

Informatie geleverd op de jaarvergadering van de American Neurological Association, Chicago (USA) 24-29 September 2015

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ARSLA