Fingolimod: een medicijn dat ziekteverloop van Amyotrofische Laterale Sclerose verminderd getest op muizen

Fingolimod fosfaat (FTY720) is de eerste goedgekeurde orale therapie voor multiple sclerose. In de eerste plaats dient ze vooral als een immunomodulator. Maar de bijkomende effecten in het centrale zenuwstelsel wijzen op een potentieel breder spectrum van activiteit in neurodegeneratieve ziektes. De huidige studie heeft de mogelijke effecten van Fingolimod in een muizentest van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) onderzocht. ALS is een neurodegeneratieve ziekte die gekenmerkt wordt door een sterke neuroinflammatoire component. Fingolimod (0,1 en 1mg/kg) werd toegediend bij mSOD1G93A muizen, een uitgebreide test op muizen voor ALS. De test loopt van het beginstadium van motorische symptomen tot het eindstadium van de ziekte. Het medicijn kon het neurologische fenotype (p < 0,05) verbeteren en het voortbestaan van de ALS-muizen verlengen (p <0,01). Het voordelige effect van de toediening van Fingolimod werd in verband gebracht met een significante modulatie van neuroinflammatoire en beschermende genen (CD11b, Foxp3, iNOS, Il1β, Il10, Arg1, en Bdnf) in de motorische schors en ruggenwervel van dieren. De gegevens tonen voor de eerste keer aan dat Fingolimod beschermend werkt bij ALS-muizen en dat de voordelige effecten samengaan met een modulatie van microgliale activatie en natuurlijke immuniteit. Omdat de behandeling gestart werd bij muizen die al symptomen van ALS vertoonden, steunen de onderzoeksgegevens Fingolimod ten zeerste als een potentieel nieuwe therapeutische aanpak voor ALS.

Vertaling: Marijke Vermeulen

Bron: Neurotherapeutics