Fase 1-dosisopvoering en PK-studie van Cu(II)ATSM bij ALS

Samenvatting

Multicentrum-, openlabel- , enkelvoudige en meervoudige dosisopvoering en farmacokinetische studie.

Beschrijving

Multicentrum-, openlabel-, fase 1-studie van Cu(II)ATSM, oraal toegediend aan patiënten met amyotrofische laterale sclerose. De studie zal worden uitgevoerd in drie fases. In de eerste twee fases zullen dosiscohorten van telkens zes patiënten deelnemen aan een farmacokinetische studie met enkelvoudige dosis, gevolgd door een studie van 28 dagen dagelijkse dosistoediening om de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) te bepalen. De eerste dosiscohort zal worden behandeld met 3 mg per dag; de geplande dosisopvoeringen bedragen 6, 12, 24 en 48 mg per dag, onderhevig aan geobserveerde veiligheidsbeoordelingen. In de derde fase van de studie zullen de deelnemers worden behandeld met de RP2D om de verdraagbaarheid te bevestigen en het voorafgaande bewijsmateriaal voor efficiëntie te bevestigen.

Bij zowel de dosisopvoerings- als de expansiecohorten mag een patiënt, eens de eerste 28 behandelings- en beoordelingsdagen zijn verstreken, mits goedkeuring van de onderzoeker de Cu(II)ATSM-behandeling voortzetten gedurende maximaal zes behandelingscycli van 28 dagen.

Studieontwerp

Eindpuntclassificatie: veiligheidsstudie, interventiemodel: enkelvoudigegroeptoewijzing: open label, primair doel: behandeling.

Aandoeningen

Amyotrofische laterale sclerose.

Interventie

Cu(II)ATSM.

Status

Nog geen werving.

Bron

Collaborative Medicinal Development Pty Limited.

Resultaten (waar beschikbaar)

Bekijk resultaten

Vertaling: Bart De Becker

Bron: BioPortfolio

08-03-2016 - Nieuwe therapie stopt progressie van ALS in muizen

12-02-2016 - De mening van ALS Centrum Nederland: Onderzoek naar koper