Cytokinetics overweegt laat-stadium studie voor ALS-medicijn

21-10-2014

Cytokinetics Inc. plant om een experimenteel medicijn in een laat-stadium klinische studie te doen met patiënten met ALS ondanks tegenstrijdige gegevens uit een eerdere studie.

Patiënten met ALS — ook bekend als Amyotrofische Laterale Sclerose — sterven meestal binnen de vijf jaar na diagnose. De ziekte reduceert spierkracht, ook van de spieren gebruikt om te ademen, terwijl patiënten geestelijk actief blijven.

Er is slechts één door de Food and Drug Administration goedgekeurd ALS-medicijn, dat de ziekte slechts een paar maanden verlengt, maar een handvol Bay Area bedrijven zijn bezig met potentiële nieuwe behandelingen. De medicatie van het in South San Francisco gelegen Cytokinetics (NASDAQ: CYTK) is de meest geavanceerde onder deze mogelijke behandelingen, en het bedrijf zei maandag dat het hoopt om een fase III trial volgend jaar te beginnen die uiteindelijk tot de goedkeuring door de FDA kan leiden.

Of Cytokinetics de FDA kan overtuigen van het feit dat de gegevens uit een eerdere fase IIb voldoende zijn om te beginnen met een fase III studie, valt nog te bezien. Het bedrijf zei dat 178 patiënten die de Cytokinetics' medicatie, genaamd tirasemtiv, in een eerdere studie kregen, gemiddeld een lagere daling hadden in "slow vital capacity" (SVC) dan de 210 patiënten die een placebo kregen.

Trage vitale capaciteit (SVC) is het maximale volume lucht dat langzaam kan worden uitgeademd na een volledige en langzame inademing.

Maar het bedrijf zei ook dat de patiënten die tirasemtiv kregen geen statistisch verschil toonden met de patiënten onder placebo voor de verandering in de score op een functionele beoordelingsschaal na 8 en 12 weken behandeling. Een verschil aantonen voor deze algemeen aanvaarde schaal voor klinische proeven in ALS was het belangrijkste meetpunt van de studie.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: San Francisco Business Times

Cytokinetics fase 2 Tirasemtiv (twee artikels) - Klik hier

Share