Cedars-Sinai krijgt toestemming om nieuwe gecombineerde stamcel- en gentherapie voor ALS-patiënten te testen

(ingekorte versie)

US Food and Drug Administration (FDA, Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS) verleent toestemming aan het Board of Governors Regenerative Medicine Institute (Raad van Bestuur-instituut voor Regeneratieve Geneeskunde) om mensen te testen op unieke experimentele therapie.

Regeneratievegeneeskundeonderzoekers van Cedars-Sinai hebben de goedkeuring gekregen van het FDA om een combinatie van stamcel- en gentherapie te testen die ze ontwikkelden om de voortgang tegen te gaan van amyotrofische laterale sclerose, een neurologische ziekte die leidt tot progressieve verlamming en uiteindelijk de dood.

De goedkeuring houdt in dat 18 ALS-patiënten binnen enkele maanden, wanneer de studie aanvangt in het Board of Governors Regenerative Medicine Institute van Cedar-Sinai, een nieuw geneesmiddel in onderzoeksfase zullen krijgen toegediend,. Het zal de eerste klinische test zijn op de veiligheid van dit type van therapie, die werd ontwikkeld om de mobiliteit van de benen te vrijwaren bij patiënten met ALS. De inschrijvingen beginnen in principe eind dit jaar.

De nieuwe aanpak, die geldelijke steun ontvangt van het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM, Californisch Instituut voor Regeneratieve Geneeskunde) en werd uiteengezet in een 4.600 pagina's tellende aanvraag bij het FDA, behelst het bewerken van stamcellen om een belangrijk eiwit te produceren: 'glial cell line derived neurotrophic factor' (GDNF, glialecellijnafgeleide neurotrofische factor). De stamcellen die GDNF produceren beschermen de motorneuronen die impulsen in staat stellen zich te bewegen van de hersenen of het ruggenmerg naar een spier.

Wanneer bijvoorbeeld een gezond individu zijn been wil bewegen, verzenden de hersenen een signaal via dat traject naar het motorneuron, dat de beweging mogelijk maakt. ALS-patiënten krijgen te kampen met progressieve verlamming omdat de ziekte motorneuronen doet afsterven.

"Motorneuronen die bij ALS afsterven, bevinden zich niet in een soort vacuüm — ze beschikken over ondersteunende cellen die glia worden genoemd en die de motorneuronen in staat stellen te overleven en te functioneren", zegt Svendsen, PhD, directeur van het Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute.

"Wij en anderen hebben bij ALS vastgesteld dat de ondersteunende cellen ziek worden en een gebrek hebben aan bepaalde eiwitten die motorneuronen in leven houden. Wanneer de ondersteunende cellen afsterven, sterven ook de motorneuronen af, wat leidt tot verlamming die gaandeweg zo erg wordt dat de patiënt uiteindelijk niet meer kan bewegen."

Svendsen en zijn team gingen uit van de redenering dat ze eventueel de mobiliteit in de benen konden verbeteren als ze erin slaagden om de motorneuronen in leven te houden door te voorzien in de ondersteunende gliacellen die het vereiste eiwit aanmaken.

De stamcelimplantaties bij ALS-patiënten die deelnemen aan de klinische test zouden tegen het einde van het jaar kunnen beginnen, zegt Svendsen. De deelnemers zullen afkomstig zijn van de ALS-kliniek van Cedars-Sinai.

"We zullen de patiënten gedurende een jaar opvolgen en de kracht in elk been meten", aldus Svendsen. "Bij ALS boeten beide benen meestal tegelijk aan kracht in. Het betreft hier een kleine veiligheidstest om er zeker van te zijn dat de cellen die GDNF vrijgeven geen negatieve effecten hebben op het functioneren van de benen. Als dit inderdaad veilig blijkt, willen we in de toekomst een uitgebreidere test plannen om na te gaan of deze therapie de kracht kan verbeteren in het behandelde been."

Het onderzoek dat leidde tot de klinische test kreeg een fonds van 15,3 miljoen euro van het California Institute for Regenerative Medicine.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Newswise