CRISPR Therapeutics en Capsida Biotherapeutics kondigen strategische samenwerking aan om genbewerkingstherapieën te ontwikkelen voor Amyotrofische Laterale Sclerose en Ataxie van Friedreich.

01-07-2021

Samenwerking maakt gebruik van expertise en capaciteiten van beide bedrijven voor het ontwikkelen van levensveranderende behandelingen voor ernstige neurologische aandoeningen

ZUG, Zwitserland en CAMBRIDGE, Mass. en THOUSAND OAKS, Californië- CRISPR Therapeutics, een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van transformatieve gengebaseerde geneesmiddelen voor ernstige ziekten, en Capsida Biotherapeutics, een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van baanbrekende gentherapieën met behulp van volledig geïntegreerde adeno -geassocieerde virus (AAV) engineering, vrachtontwikkeling en productie, heeft een strategisch partnerschap aangekondigd voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van in vivo genbewerkingstherapieën die worden geleverd met gemanipuleerde AAV-vectoren voor de behandeling van familiale Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) en Ataxie van Friedreich. 

Volgens de overeenkomst zal CRISPR Therapeutics het onderzoek en de ontwikkeling van het Ataxie van Friedreich programma leiden en genbewerkingsactiviteiten uitvoeren voor beide programma's, en Capsida zal het onderzoek en de ontwikkeling van het ALS-programma leiden en capside-engineering uitvoeren voor beide programma's. Capsida's high-throughput AAV-engineering platform genereert capsiden die zijn geoptimaliseerd om zich te richten op specifieke weefseltypen en beperkt de transductie van weefsels en celtypen die niet relevant zijn voor de doelziekte, wat mogelijk een verbeterde werkzaamheid en veiligheid verschaft. CRISPR Therapeutics en Capsida zullen elk de mogelijkheid hebben om het programma dat het andere bedrijf leidt samen te ontwikkelen en te commercialiseren. Na een dergelijke optie zouden de bedrijven evenveel alle onderzoeks-, ontwikkelings- en commercialiseringskosten en -winsten wereldwijd met betrekking tot het samenwerkingsproduct delen. Als onderdeel van de samenwerking zal Capsida ook verantwoordelijk zijn voor de procesontwikkeling en klinische productie van beide programma's en de mogelijkheid hebben om commerciële producten te produceren die onder de overeenkomst worden gegenereerd.

"We zijn verheugd om deze samenwerking met Capsida aan te gaan. De combinatie van Capsida's AAV engineering platform en CRISPR Therapeutics' genbewerkingsplatform heeft het potentieel om transformatieve genbewerkingstherapieën mogelijk te maken voor patiënten met neurologische aandoeningen," zegt Samarth Kulkarni, Ph.D., Chief Executive Officer van CRISPR Therapeutics. "Dit nieuwe partnerschap is een volgende stap in onzealgemene strategie om innovatieve en complementaire technologieën samen te brengen om het volledige potentieel van ons kernplatform te ontsluiten." 
"Het samenbrengen van Capsida's volledig geïntegreerde, weefselgerichte gentherapieplatform met de toonaangevende genbewerkingscapaciteiten van CRISPR Therapeutics biedt ons de mogelijkheid om eersteklas gentherapieën te ontwikkelen voor patiënten met ernstige neurologische aandoeningen en om het bereik van Capsida's breed inzetbare capaciteiten uit te breiden," aldus Robert Cuddihy, M.D., Chief Executive Officer van Capsida Biotherapeutics. 

Over CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics is een toonaangevend genbewerkingsbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van transformatieve, op genen gebaseerde medicijnen voor ernstige ziekten met behulp van zijn eigen CRISPR/Cas9-platform. CRISPR/Cas9 is een revolutionaire technologie voor het bewerken van genen die nauwkeurige, gerichte veranderingen in genomisch DNA mogelijk maakt. CRISPR Therapeutics heeft een portfolio van therapeutische programma's opgezet voor een breed scala aan ziektegebieden, waaronder hemoglobinopathieën, kanker, regeneratieve geneeskunde en zeldzame ziekten. Om zijn inspanningen te versnellen en uit te breiden, heeft CRISPR Therapeutics strategische samenwerkingen opgezet met toonaangevende bedrijven, waaronder Bayer, Vertex Pharmaceuticals en ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG heeft zijn hoofdkantoor in Zug, Zwitserland, met zijn volledige Amerikaanse dochteronderneming, CRISPR Therapeutics, Inc., en R&D-activiteiten in Cambridge, Massachusetts, en kantoren in San Francisco, Californië en Londen, Verenigd Koninkrijk. Ga voor meer informatie naar www.crisprtx.com. 

Over Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics Inc. ontwikkelt weefselgerichte gentherapieën met behulp van zijn biologisch aangedreven, high-throughput adeno-geassocieerde virus (AAV)-engineering en eigen platform voor vrachtontwikkeling. Als een volledig geïntegreerd gentherapiebedrijf combineert Capsida zijn gedifferentieerde AAV-engineering- en screeningmogelijkheden met vrachtontwikkeling en ultramoderne productie om een eigen pijplijn van baanbrekende gentherapieën op te zetten in een reeks therapeutische gebieden voor indicaties die onbereikbaar zijn met huidige technologieën. Het leiderschap van het bedrijf wordt ondersteund door tientallen jaren succesvolle ervaring in de productie van biologische geneesmiddelen en verregaande expertise op het gebied van AAV-biologie. Bezoek ons op www.capsida.com voor meer informatie. 

Vertaling: Ann Bracke
Bron : GlobeNewswire
 

Share