Beleidsobservatie: het FDA vaardigt nieuwe richtlijnen uit voor klinisch onderzoek naar vijf neurologische aandoeningen

31-05-2018

ALS

De leidraad voor ALS bevat geen grote veranderingen. Er wordt alleen verwacht dat de onderzoeken blijk geven van "klinisch betekenisvolle voordelen wat betreft symptomen, functie of overlevingsduur".

Om de veiligheid te kunnen aantonen, moeten de onderzoeken worden toegepast op een voldoende aantal subjecten en mogen ze patiëntensubgroepen omvatten van ALS-varianten, zo stelt het Federaal Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA). Ook kan goedkeuring worden overwogen voor zelfs bescheiden klinische voordelen, gezien de aanzienlijke voortgang van ALS.

Als toediening op de lange termijn wordt bestudeerd, zouden sponsors ook de gelijktijdige ontwikkeling van toedieningsinstrumenten moeten overwegen.

Het agentschap zegt ook dat het van plan is nieuwe resultaatmetingsinstrumenten voor klinisch betekenisvolle effecten in overweging te nemen. Het stelt namelijk vast dat de bestaande meetmethodes ongeschikt zouden kunnen zijn. Voorlopig blijft het zo dat de efficiëntie kan worden aangetoond via dagelijkse functionele verbetering en overleving, maar dit moet worden gecontroleerd op afwijkingen die te wijten zijn aan de rapportering en de motivatie van de patiënt.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Neurology Today

Share