De behandeling van amyotrofische laterale sclerose blijft een uitdaging

Leonard H van den Berg
November 2014

Lancet Neurology, Vol. 13 No. 11 pp 1062-1063

Vooraf:
Amyotrofische laterale sclerose is een verwoestende dodelijke ziekte van motorische neuronen in de hersenen, de hersenstam en het ruggenmerg. Deze ziekte treft overigens gezonde mensen en kan zich op elke leeftijd bij volwassenen ontwikkelen. Wereldwijd sterven jaarlijks meer dan 150 000 mensen aan de ziekte, gemiddeld 3 jaar na het begin van de symptomen. Laboratoriumonderzoek en patiëntgericht onderzoek heeft de afgelopen twee decennia geleid tot belangrijke verbeteringen in ons begrip van de pathogenese van amyotrofische laterale sclerose, met name recent ontdekte genen, verbeterde in-vitro en in vivo modellen voor de ziekte, de generatie van motorische neuronen afkomstig van patiënten door middel van geïnduceerde pluripotente stamcel technologie, de ontdekking van TDP43 eiwit-aggregaten in motorische neuronen, innovatieve beeldvorming en initiatieven op vlak van volledige genoom sequencing technologie, de identificatie van endofenotypen, en het verband van de ziekte met fronto-temporale dementie.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Lancet Neurology