Arimoclomol van Orphazyme krijgt in US ‘Fast Track’ status voor ALS

25-05-2020

Kopenhagen, Denemarken – Orphazyme, een biofarmaceutisch bedrijf dat pionier is op gebied van ontwikkeling van Heat-Shock Proteïne respons voor de behandeling van neurodegeneratieve weesziekten, kondigt aan dat het bedrijf de ‘Fast Track’ status heeft gekregen van de US Food and Drug Administration (FDA) voor ontwikkeling van arimoclomol voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Kim Stratton, Chief Executive Officer, zegt “Dit is de derde ‘Fast Track’ status die arimoclomol krijgt van de FDA, wat het potentieel van onze studiedrug, de ernst en de hoge onvervulde medische behoeften van de ziekten waar wij ons op richten, verder onderstreept. We zetten de evaluatie van arimoclomol in een fase 3 klinische studie in ALS verder en kijken uit naar topline resultaten van de studie in de eerste jaarhelft van 2021”.

Arimoclomol kreeg ook reeds de ‘Fast Track’ status van de FDA voor behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C (NPC) en sporadische Inclusion Body Myositis (sIBM).

‘Fast Track’ is een status die door de FDA aan een studiedrug wordt gegeven om deze  versneld te beoordelen, wat de ontwikkeling vergemakkelijkt van producten die een ernstige of levensbedreigende aandoening kunnen behandelen en tegemoetkomen aan een onvervulde medische behoefte. Via de ‘Fast Track’ status komt een potentieel medicijn in aanmerking voor prioritaire beoordeling en versnelde goedkeuring indien aan bepaalde criteria wordt voldaan, evenals doorlopende beoordeling, wat betekent dat een bedrijf bij de FDA afgewerkte hoofdstukken van zijn aanvraag voor een licentie als biologische molecule (Engelstalige afkorting BLA) of voor zijn aanvraag voor erkenning als een nieuwe drug (Engelse afkorting NDA) individueel kan indienen, en niet te moeten wachten tot alle hoofdstukken volledig zijn alvorens de aanvraag in zijn totaliteit kan worden beoordeeld.

Orphazyme begon een fase 3 klinische studie in augustus 2018 met arimoclomol in ALS. Topline resultaten van deze studie worden verwacht in de eerste jaarhelft van 2021.

 

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Orphazyme, Inc.

03-09-2019 - Orphazyme-partnerschap zal worden verdergezet tijdens de extensie van de fase 3-studie van arimoclomol

19-07-2019 - Orphazyme rondt de rekrutering af voor een onderzoek in fase 3 dat arimoclomol evalueert voor ALS

Share