Aldesleukin van Clinigen krijgt aanduiding weesgeneesmiddel van FDA als behandeling van ALS

20-07-2020

US Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduiding van weesgeneesmiddel toegekend aan Aldesleukin van Clinigen voor de behandeling van ALS.

Aldesleukin is een in labo gecreëerde versie van interleukin 2 (IL-2), een immuun signaalmolecule, waarvan bekend is dat ze een sleutelrol speelt in het onderhoud van een type immuun cellen, de regulerende T-cellen (lymfocyten-T) of Tregs.

Eerder onderzoek heeft aangewezen dat een verschuiving naar een verhoging in pro-inflammatoire T-cellen ten koste van Tregs, verbonden was met de ernst en het voortschrijden van ALS. Dit geeft aan dat stimuleren van de aantallen en de functie van Tregs de vooruitgang van ALS zou kunnen afremmen en de ernst van de ziekte verminderen.

Aldesleukin wordt op de markt gebracht onder de merknaam Proleukin (oorspronkelijk ontworpen door Novartis en nu gecommercialiseerd door Clinigen) voor de behandeling van gemetastaseerd niercelcarcinoom (mRCC) en gemetastaseerd melanoma. Maar, indien Aldesleukin toegediend wordt in veel kleinere dosissen dan die voor de behandeling van kanker, dan is het in staat om de Treg functie aan te wakkeren in bepaalde auto-immuun en inflammatoire ziektetoestanden.

De lopende Fase 2 MIROCALS klinische proef (NCT03039673) evalueert de werkzaamheid en de veiligheid van laag-gedoseerde Aldesleukin in het verhogen van levensverwachting en het verminderen van functionele afgang bij de nieuwe ALS-gediagnosticeerde individuen.

De deelnemers namen willekeurig deel om een placebo of een lage dosis Aldesleukin te krijgen, dewelke verstrekt werd door onderhuidse (subcutane) injecties, in aanvulling op orale riluzole, een goedgekeurde behandeling voor ALS op de markt gebracht als Rilutek door Sanofi en Tiglutik door ITF Pharma.

Elke behandelingskuur bedraagt vijf dagen (één onderhuidse injectie per dag gedurende vijf opeenvolgende dagen), een regime dat gedurende 18 maanden om de vier weken herhaald wordt.

De studie is gepland om te eindigen in de zomer van 2021, met resultaten later in het jaar.

Het statuut van weesgeneesmiddel werd opgericht om therapieën voor zeldzame en ernstige ziektes aan te moedigen, door middel van voordelen, zoals zeven jaar marktexclusiviteit en vrijstelling van inschrijvingskosten.

‘’De aanduiding weesgeneesmiddel, uitgebracht door de FDA, erkend het potentieel van Aldesleukin als een mogelijk nieuwe behandeling voor patiënten met ALS, waar een beduidend peil van onvervulde behoefte in het ziektedomein is,’’ zei Shaun Chilton, group chief executive officer van Clinigen, in een persbericht.

‘’Clinigen onderzoekt eveneens het gebruik van Aldesleukin in verschillende andere therapeutische domeinen, waar de modulerende effecten op Tregs een gunstig klinisch effect zouden kunnen hebben,’’ voegde hij eraan toe.

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: ALS News Today

Share