La FDA autorise un dosage supplémentaire de NurOwn® dans le cadre du Programme d'Accès Elargi

Trois doses supplémentaires de NurOwn® seront mises à la disposition des participants ayant suivi le Protocole d'Accès Elargi (PAE)

La FDA autorise la fabrication pour le programme PAE sur le site de Catalent Texas.
NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics, un leader dans le développement de thérapies cellulaires pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui son intention d'étendre la posologie de NurOwn® pour les participants qui ont terminé le Protocole d'Accès Elargi (PAE). La Food and Drug Administration (FDA) américaine a recommandé à BrainStorm de soumettre un amendement au protocole PAE afin d'offrir une posologie supplémentaire à ces participants. Dans le cadre du protocole PAE initial, les participants qui avaient terminé l'essai de phase 3 de NurOwn et qui répondaient aux critères d'admissibilité spécifiques avaient la possibilité de recevoir 3 doses de NurOwn. Dans le cadre du protocole PAE modifié, ces participants admissibles recevront jusqu'à 3 doses supplémentaires. Les données recueillies dans le cadre des traitements PAE initiaux ont éclairé la décision d'aller de l'avant avec des doses supplémentaires pour les participants qui l'ont terminé. 

"Cette extension de dose pour le protocole d'accès élargi est une prochaine étape appropriée suite aux nouveaux résultats d'analyse et de biomarqueurs de l'étude de phase 3. Elle est profondément appréciée par nos patients atteints de SLA. Les patients éligibles ont maintenant la possibilité de recevoir jusqu'à 9 doses de NurOwn au total, ce qui permet de recueillir des données supplémentaires afin de mieux comprendre les avantages potentiels d'un traitement à plus long terme ", a déclaré Robert Brown, MD DPhil, titulaire de la chaire de recherche médicale Leo P. et Theresa M. LaChance et président du département de neurologie de l'école médicale de l'Université du Massachusetts et du UMass Memorial Medical Center, et l'un des chercheurs principaux de l'étude de phase 3 de NurOwn®.

"J'applaudis BrainStorm pour avoir eu la conviction de poursuivre leur PAE qui a apporté un véritable espoir à ceux qui en bénéficient. Je suis également reconnaissant qu'ils reconnaissent la valeur et l'importance des PAE et qu'ils soient prêts à investir pour les faire correctement malgré le fait qu'ils soient une petite entreprise. J'attends avec impatience le jour, très proche je l'espère, où chaque personne vivant avec la SLA aura accès à NurOwn ", a déclaré Brian Wallach, personne atteinte de SLA et co-fondateur de I AM ALS.

Chaim Lebovits, directeur général de Brainstorm Cell Therapeutics, a déclaré : " Nous sommes heureux de pouvoir fournir des traitements supplémentaires à ces patients. Ce programme est le résultat d'une collaboration fructueuse entre la FDA, les groupes de défense des patients et Brainstorm. Nous sommes impatients de poursuivre ce dialogue avec la FDA pour trouver la meilleure voie à suivre." 

Le PAE de NurOwn a été établi en 2020, après la conclusion de l'essai de phase 3, et le protocole a été élaboré en partenariat avec la FDA. Les patients ont été traités dans l'un des six centres cliniques d'excellence qui ont participé à l'essai de phase 3. Ces six centres sont : Université de Californie ; Cedars-Sinai Medical Center ; California Pacific Medical Center ; Massachusetts General Hospital ; Université du Massachuetts Medical School ; et Mayo Clinic. La FDA a autorisé BrainStorm à fabriquer NurOwn pour le programme PAE dans les installations de Catalent à Houston, au Texas.

Selon la FDA, les programmes PAE, également connus sous le nom de programmes d'utilisation compassionnelle, permettent à des patients appropriés de recevoir un médicament expérimental pour le traitement d'une maladie ou d'une affection grave en dehors d'un essai clinique, lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes.

Traduction : S. Jardin

Source : Brainstorm