Début du dosage des patients dans le bras SLS-005 de l'essai HEALEY ALS Platform

04-04-2022

Le dosage a commencé dans un essai de phase 2/3 sur le SLS-005, le traitement par perfusion de Seelos Therapeutics visant à ralentir la progression de la SLA, qui constitue le cinquième volet de l'essai multi-régimes HEALEY ALS.

L'essai (NCT05136885) prévoit de recruter 160 personnes atteintes de SLA familiale ou sporadique et fait partie de l'étude HEALEY (NCT04297683), plus vaste, qui teste déjà quatre autres traitements potentiels de la SLA sur des sites à travers les États-Unis. 

L'évaluation simultanée du SLS-005 et d'autres candidats permet d'accélérer le développement de traitements prometteurs tout en réduisant les coûts associés aux essais portant sur une seule thérapie.

"Le lancement de cet essai est une réalisation majeure pour Seelos et nous sommes honorés de faire partie de l'essai HEALEY ALS Platform. Nous sommes impatients d'offrir cette thérapie expérimentale aux personnes souffrant de cette maladie débilitante", a déclaré Raj Mehra, PhD, président et CEO de Seelos, dans un communiqué de presse.

Dans son communiqué, Seelos a qualifié cet essai de phase 2/3 d'enregistrement, ce qui signifie que des résultats positifs en matière d'innocuité et d'efficacité appuieront les demandes d'approbation réglementaire du SLS-005.

Les participants sont répartis au hasard, dans un rapport de 3:1, entre des perfusions intraveineuses (dans la veine) hebdomadaires de SLS-005 (120 patients) et un placebo (40 patients) pendant 24 semaines, soit environ six mois.

Son objectif principal est d'évaluer si le SLS-005 ralentit la progression de la maladie, mesurée à l'aide de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R), à 24 semaines. Les changements par rapport au début de l'étude (mesures de base) concernant la force musculaire, la qualité de vie et la fonction pulmonaire des patients seront également évalués, de même que la sécurité du traitement.

La conception de cette étude - sa durée, le nombre de patients inscrits, le ratio traitement/placebo, etc. - est similaire à celle de toutes les autres études de l'essai HEALEY, les résultats du groupe placebo étant partagés entre les cinq bras de la plateforme pour renforcer les données de l'essai.

"Le partenariat avec Seelos pour déterminer l'efficacité du SLS-005 dans le cadre de cette plateforme d'essai permettra d'obtenir des réponses plus rapidement grâce au partage des données et de l'infrastructure avec les autres régimes de l'essai de la plateforme", a déclaré Merit Cudkowicz, MD, l'investigatriceprincipale de l'essai HEALEY, et chef de la neurologie et directeur du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital.
L'ingrédient actif du SLS-005 est le tréhalose, une molécule de sucre qui peut pénétrer dans le cerveau et favoriser l'autophagie - le processus par lequel les cellules éliminent les protéines et les composants cellulaires anciens ou endommagés, empêchant ainsi leur accumulation toxique.

Les études précliniques ont montré que le SLS-005 aide à éliminer les protéines associées à la SLA, à savoir la TDP-43 et la SOD1, qui sont connues pour s'accumuler à des niveaux toxiques qui endommagent et tuent les cellules nerveuses. Les données ont également montré que le traitement pouvait retarder la progression de la maladie et protéger les cellules nerveuses des dommages.

Le SLS-005 a été désigné comme médicament orphelin par la Food and Drug Administration américaine et l'Agence européenne des médicaments, ce qui a pour but d'accélérer les progrès vers le développement de thérapies pour les maladies rares.
Les candidats à l'essai de la plateforme HEALEY sont sélectionnés par un groupe d'experts de la SLA et les membres d'un comité d'évaluation. Le SLS-005 a été autorisé comme cinquième bras en septembre 2021, rejoignant ainsi quatre autres traitements: CNM-Au8 de Clene Nanomedicine (NCT04414345), verdiperstat de Biohaven Pharmaceuticals (NCT04436510), zilucoplan d'UCB (NCT04436497) et pridopidine de Prilenia Therapeutic (NCT04615923). Les essais pour ces quatre premières thérapies sont entièrement inscrits. 

"Il s'agit d'une étape importante dans l'apprentissage de la sécurité et de l'efficacité du SLS-005 pour les personnes vivant avec la SLA", a déclaré Cudkowicz dans un communiqué de presse distinct.

 "Nous sommes reconnaissants à tous les patients atteints de SLA qui participent à l'essai de la plateforme HEALEY ALS et contribuent à développer de nouveaux traitements selon une approche beaucoup plus rapide et efficace", a ajouté M. Cudkowicz. 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : ALS News Today

Share