Communiqués de la FDA concernant le plan d ‘action pour les maladies neuro-dégénératives rares, incluant SLA.

Le plan d’action s’étale sur cinq ans et répond aux exigences d’ accès accéléré aux thérapies cruciales pour les patients SLA.
La FDA (US) a révélé son plan d’action pour les maladies neuro-dégénératives rares incluant SLA - Sclérose Latérale Amyotrophique. Une stratégie de 5 ans visant à améliorer et prolonger la vie des personnes atteintes de maladies neuro-dégénératives rares en accélérant le développement de produits médicaux surs et efficaces et en facilitant l’accès aux patients à des traitements innovants.

Le commissaire de la FDA, Robert M.Califf, MD a déclaré :“Les effets des maladies neuro-dégénératives rares sont dévastateurs et il existe très peu d’options thérapeutiques efficaces disponibles pour les patients. Nous reconnaissons l ‘urgence de nouveaux traitements pouvant à la fois améliorer et prolonger la vie des personnes diagnostiquées avec ces maladies. 

“Pour relever ce défi et accélérer le développement de médicaments nous avons besoin d’ approches innovatives pour mieux comprendre encore ces maladies tout en continuant à bâtir sur les capacités scientifiques de recherches actuelles. Ce plan d’action, incluant plus particulièrement des partenariats publics-privés et impliquant directement les patients, garantira que la FDA comme le Congrès viseront à améliorer la qualité de vie de ceux souffrant de ces maladies en facilitant l’accès à de nouvelles thérapies.”

Ce plan d’action est une ligne de conduite pour la FDA afin de progresser en relevant les défis du développement de médicaments pour les maladies neuro-dégénératives rares, aussi SLA, le tout pour améliorer la santé des patients. Des actions spécifiques englobent des initiatives pour les standards scientifiques, la revalorisation de programmes existants et de nouvelles politiques générales. Ce plan a été développé en accord avec les dispositions de l’Accès accéléré aux thérapies cruciales pour SLA, ou ACT pour SLA, que le président Biden a signé sous loi du 23 décembre 2021.

Ce plan étalé sur cinq ans, soutiendra les avancées scientifiques et la promotion d’ innovations pour les maladies neuro-dégénératives rares en ciblant plusieurs activités :
·    Création d’une force spéciale FDA pour maladies neuro-dégénératives rares (FY22)
·    Etablissement d’un partenariat public-privé pour maladies neuro-dégénératives rares  (FY 22)
·    Développement des stratégies scientifiques spécifiques pour les maladies neuro-dégénératives rares(FY 22 – FY 26).
·    Revalorisation des efforts de la FDA en matière des standards scientifiques

La stratégie scientifique SLA est une partie du plan visant essentiellement SLA. Elle fournit une structure de base pour les activités de la FDA pour accéder aux priorités clés des standards scientifiques. Les domaines visés par la stratégie scientifique SLA sont :
•    Améliorer la caractérisation des origines pathologiques de la maladie et son histoire courante. Il est nécessaire d’évaluer sa progression, ses marqueurs biologiques précurseurs et aussi de comprendre et d’implémenter les découvertes de la science fondamentale.
•    Faciliter au maximum l’accès pour les patients aux nouveaux médicaments et promouvoir une plus grande participation aux essais cliniques en réduisant les barrières et les contraintes pour une population diverse. Il faut utiliser des techniques sanitaires digitales et décentraliser les plans d’essais; installer des mécanismes pour un accès plus ample (hors essais cliniques) qui soient correctement intégrés aux programmes de développement .
•    Valoriser et rendre plus flexibles les infrastructures des essais cliniques pour assurer une sélection précoce des candidats thérapeutiques potentiels au futur développement; optimaliser le plan expérimental, améliorer l’accès aux essais, simplifier les essais cliniques et réduire le temps et le coût du développement des médicaments.

La clé du succès pour la réalisation du projet de stratégie scientifique SLA sera l’engagement des patients, les séminaires publics, les projets de recherche, la coordination entre les différents centres et bureaux de la FDA et la collaboration avec NIH (Institut National de la Santé)

ACT pour SLA exige aussi que le HHS (Dept. pour la santé et services sociaux) élabore un partenariat public-privé pour les maladies neuro-dégénératives entre NIH, FDA et d’autres organismes extérieurs. Cela par des accords de coopération, des contrats et autres mécanismes appropriés afin de faire progresser la compréhension des maladies neuro-dégénératives et de favoriser le développement des traitements pour SLA et autres maladies neuro-dégénératives rares.
Cela impliquera que l’agence récompensera les organismes publics et privés par des subventions et des contrats afin de couvrir les coûts de recherche et développement pour tout ce qui vise à prévenir, dépister, alléger, traiter ou guérir SLA et d’autres maladies neuro-dégénératives rares.

Traduction: Mieke S. 
Source: PR Newswire