Le Registre Canadien et Amylyx travaillent à la collecte de données en vie réelle sur AMX0035

Le Registre Canadien des maladies neuromusculaires (RCMN) et Amylyx Pharmaceuticals collaborent à une initiative qui pourrait produire les premières données réelles sur l'AMX0035, le traitement expérimental d'Amylyx visant à ralentir le déclin fonctionnel chez les patients atteints de SLA.

Les deux sociétés, en partenariat avec des centres neuromusculaires à travers le Canada, collecteront des données démographiques, cliniques, fonctionnelles et des résultats auprès de patients atteints de SLA utilisant le traitement expérimental. Ces centres comprennent des cliniques qui font partie du Réseau canadien de recherche sur la SLA.

"Nous pensons que cette collaboration, qui réunit les données du monde réel du RCMN et l'expertise industrielle d'Amylyx Pharmaceuticals, permettra aux Canadiens atteints de SLA et à leurs proches d'obtenir des informations importantes sur l'impact de l'AMX0035", a déclaré Lawrence Korngut, MD, l'investigateur principal du registre, dans un communiqué de presse.

L'AMX0035 est un traitement combiné oral et à dose fixe contenant deux petites molécules - le phénylbutyrate de sodium et l'acide tauroursodésoxycholique - utilisées en clinique et présentant un bon profil de sécurité. Elles agissent ensemble pour minimiser les mécanismes cellulaires liés à la mort cellulaire dans la SLA.

Le traitement fait l'objet d'un examen réglementaire en vue d'une éventuelle approbation au Canada et aux États-Unis, où une décision de la Food and Drug Administration est attendue pour le 29 juin. Une demande d'examen a également été déposée en Europe.

Ces demandes se fondent sur les premiers résultats de l'essai clinique de phase 2/3 CENTAUR (NCT03127514), qui a montré que l'AMX0035 ralentit le déclin fonctionnel et prolonge la survie par rapport au placebo chez les patients dont la maladie progresse rapidement.

Le RCMN, un registre pancanadien de personnes atteintes de la SLA et d'autres maladies neuromusculaires, vise à améliorer la compréhension de ces maladies afin de faire progresser les nouveaux traitements. Plus de 4 600 patients sont enregistrés dans ses 36 sites cliniques neuromusculaires et 14 sites cliniques de SLA.

"L'avantage du RCMN est qu'il permet de générer des preuves du monde réel pour la prise de décision, tout en donnant la priorité au traitement des patients et à l'accès aux traitements expérimentaux. Nous espérons que grâce à ce partenariat, nous pourrons fournir des informations et des conseils sur les meilleures pratiques en matière de traitement de la SLA", a déclaré M. Korngut.

La Société canadienne de la SLA a qualifié ce partenariat avec Amylyx d'étape importante pour la communauté de la SLA.
"Il est essentiel d'introduire rapidement de nouvelles thérapies expérimentales pour les personnes atteintes de SLA. Cependant, nous devons mieux comprendre comment les patients répondent aux thérapies expérimentales dans un contexte réel", a déclaré Tammy Moore, PDG de la société.

"Les collaborations entre l'industrie et le monde universitaire sont importantes et ce partenariat pourrait également établir le cadre pour l'introduction en temps voulu de futurs traitements contre la SLA", a ajouté Mme Moore.

"Pendant que ce partenariat se met en place, nous continuerons à travailler rapidement dans le cadre des processus d'approbation canadiens requis par les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux", a déclaré Justin Klee, co-PDG, directeur et cofondateur d'Amylyx.

Un essai clinique de phase 3 en cours - PHOENIX (NCT05021536) - qui a débuté en novembre, étudie également l'AMX0035 par rapport à un placebo chez environ 600 patients atteints de SLA. Cet essai, d'une durée d'environ un an, devrait recruter des patients éligibles sur des sites aux États-Unis et en Europe; pour plus d'informations, cliquez ici. Pour l'instant, seuls les sites américains sont répertoriés.

L'objectif principal de l'étude est l'évolution d'une évaluation conjointe du déclin fonctionnel - mesuré par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) - et de la survie après 48 semaines. Les résultats secondaires comprennent les changements dans la santé pulmonaire, le besoin de ventilation et la qualité de vie.

L'AMX0035 préviendrait la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les mitochondries - les centrales électriques des cellules - et le réticulum endoplasmique, un organite cellulaire impliqué dans la production, la modification et le transport des protéines.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : ALS News Today