Par le biais du vecteur viral adéno-associé, l’ARNi a délivré une thérapie génique pour la sclérose latérale amyotrophique - SOD1

12-07-2016

La Sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative fatale causée par une perte progressive des neurones moteurs supérieurs et inférieurs. Les mutations de la superoxide dismutase (SOD1) sont une cause majeure de la SLA : ils sont responsables jusqu’à vingt pourcent des cas familiaux. Bien que le mécanisme exact par lequel le mutant SOD1 provoque la maladie reste inconnue, plusieurs études ont montré que la réduction des espèces mutantes dans des modèles animaux se traduit par une apparition plus tardive de la maladie et une durée de vie plus longue. La SOD1 est un objectif idéal pour une thérapie génétique qui est donc une cible idéale pour une thérapie génique qui combine la délivrance de gènes du vecteur virus adéno-associé (AAV) à des molécules d'ARNi. Dans cet aperçu, nous résumons les études ensemble qui ont été réalisés jusqu'à présent, et dans lesquelles une tentative a été faite pour réduire l'expression du gène SOD1 et ceci par l'utilisation de vecteurs AAV comme outils de livraison et sous forme de molécules d'ARNi thérapeutiques. Des pierres d'achoppement restent actuellement discutés, comme la nécessité pour la livraison de gènes très répandue dans le système nerveux central. D'autres efforts visant à améliorer les méthodes et les capsides de livraison AAV actuels sera une application plus rapide de ces thérapies entraînent dans les hôpitaux.

 

Traduction : Joséphine

Source : Frontiers in Molecular Neuroscience

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