Résultats rapportés par les patients en cas de SLA : caractéristiques de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée et de l'échelle de confiance dans l'équilibre d'activités spécifiques

Abstract

Objectif :
Cette étude porte sur deux instruments de mesure des résultats rapportés par les patients (PROM) : une version adaptée au patient de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) (« ALSFRS-R d'auto-évaluation ») et l'échelle de confiance dans l'équilibre d'activités spécifiques (échelle ABC).

Méthodes :
Les patients atteints de SLA qui se sont présentés à la clinique ont rempli les PROM suivants : (1) l'ALSFRS-R d'auto-évaluation, (2) l'échelle ABC et (3) une question portant sur les chutes. Les données PROM ont été comparées entre elles ainsi qu'avec l'ALSFRS-R traditionnel relevé en clinique par des évaluateurs formés (« ALSFRS-R standard »).

Résultats :
Au cours de la période de collecte des données, 449 patients atteints de SLA ont rempli au moins une des trois PROM. Les scores totaux de l'ALSFRS-R d'auto-évaluation et de l'ALSFRS-R standard (n = 183) étaient très similaires (corrélation intraclasse (ICC) = 0,81, IC 95 % = 0,67, 0,88). Les scores totaux de l'ALSFRS-R d'auto-évaluation étaient considérablement plus élevés que les scores totaux de l'ALSFRS-R standard (2,3 points, p < 0,001). Pour les participants ayant fourni des données à deux moments, le déclin moyen de l'ALSFRS-R n'était pas significativement différent entre les méthodes (n = 49). Les scores ABC étaient fortement corrélés avec les scores de l'ALSFRS-R d'auto-évaluation et standard liés à la motricité globale (r de Pearson = 0,72, p < 0,001 et r de Pearson = 0,76, p < 0,001, respectivement ; n = 130). Le score ABC était négativement corrélé avec le nombre de chutes rapportées au cours du dernier mois (r de Spearman = 0,40 ; p < 0,001 ; n = 130). Une baisse de 10 points dans le score ABC augmentait la probabilité d'une chute rapportée de 16 %.

Conclusions :
Dans un contexte clinique multidisciplinaire, les scores de l'ALSFRS-R d'auto-évaluation et standard étaient similaires, mais pas interchangeables. Les scores d'auto-évaluation étaient plus élevés que les scores de l'ALSFRS-R standard, mais diminuaient à un rythme similaire à celui de l'ALSFRS-R standard. Les scores ABC étaient en corrélation avec les antécédents de chute rapportés par les patients et peuvent donc être une source d'information utile pour les soins cliniques.

Limites de l'étude et études futures

Il est important de préciser que notre étude présente plusieurs limites. Certains patients qui se sont présentés à la clinique SLA pour des visites de suivi n'ont pas rempli de PROM. Les PROM étaient facultatifs. Quelques patients n'ont pas reçu la tablette en raison de contraintes de temps ou de disponibilité de la tablette. Ces facteurs peuvent avoir causé un biais de sélection. Les patients pouvaient se faire assister par un soignant pour l'utilisation des tablettes, ce qui peut avoir influencé les réponses.

Les analyses longitudinales présentaient des limites supplémentaires. La cohorte longitudinale était plus restreinte et peut avoir entraîné un biais de sélection supplémentaire par rapport à la cohorte transversale. De plus, les intervalles de suivi individuels différaient. Une normalisation des intervalles de visite est nécessaire pour corriger ces variations dans les études de suivi. Il est également important que les études futures prennent en compte les caractéristiques principales des patients, comme l'état cognitif, afin de sélectionner les patients les plus aptes à utiliser les PROM. Cela permettra de mieux comprendre l'avantage potentiel de l'utilisation des PROM dans le cadre de la gestion clinique et des études cliniques.

Pour terminer, nous n'avons pas organisé de formation sur la façon de remplir les PROMs. La variabilité constatée dans cette étude confirme l'intérêt potentiel d'apprendre aux patients à remplir les PROM avant de les collecter.

Conclusions

L'ALSFRS-R d'auto-évaluation et l'échelle ABC ont permis de recueillir des données pertinentes sur la perception qu'ont les patients atteints de SLA quant à leur fonctionnement quotidien. Bien que notre ensemble de données cliniques présente une variabilité accrue par rapport aux études antérieures, nos données indiquent que ces PROM sont fortement similaires aux résultats obtenus avec l'ALSFRS-R standard et les chutes rapportées. Ainsi, elles pourraient être utiles dans le choix des soins cliniques. Une évaluation plus approfondie de ces mesures par des études longitudinales et des formations sur le remplissage des PROM, en se concentrant sur les caractéristiques des patients, aidera à établir les meilleures pratiques pour utiliser les PROM dans les études sur la SLA.

Traduction : Emilie Poissonnier

Source : Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration