Présentation VEGF symposium 2014
Philip Van Damme, MD, PhD, de l'Université de Leuven (Belgique), a présenté les résultats de l'essai clinique en phase 1 sur le facteur de croissance endothélial vasculaire VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor). Le VEGF est censé agir sur la santé des neurones moteurs. La société Newron-Suède (anciennement NeuroNova) a débuté en 2008 un essai clinique avec son produit VEGF sNN0029. Des études précliniques antérieures ont été menées chez un petit nombre de souris et de rats SOD1. Ils ont démontré certaines améliorations de la survie globale, permettant à l'entreprise de lancer leur travaux en recherche clinique.
L'essai clinique a étudié trois groupes bénéficiaires de différentes doses de sNN0029 et également un groupe placebo. Cette étude clinique sur plusieurs groupes est maintenant terminée. Au total, il y avait 19 pALS participants à cette étude, en deux groupes différents : celui avec contrôle par placebo (N = 10) et les autres (N = 8). Dans le groupe contrôlé par placebo, quatre pALS ont reçu la dose élevée (2ug/jour) et trois autres une dose plus faible (0,8 ug/jour) et ils ont été comparés avec trois pALS sous placebo. Dans l’autre groupe, 2 pALS ont reçu une dose plus faible (0,2 ug/jour), 2 une dose moyenne et 4 une dose forte. Prof Van Damme a précisé clairement que l'étude n'était aucunement destinée à mesurer l'efficacité, mais que les données montraient clairement que le sNN0029 est sûr et bien toléré par tous les pALS participants à l'étude.
Il est intéressant de noter que cinq participants étaient des fALS et qu’un pALS souffrait de la forme bulbaire de la maladie. Après l'étude, le produit a continué à être administré. Il y a encore 2 survivants sur les 18 participants. Au cours de la discussion après la présentation, on a demandé au Prof. Van Damme s'il pensait qu'une dose plus élevée de VEGF serait aussi bien tolérée. Sa réponse était qu'il procède à une nouvelle étude, avec une dose plus élevée. Une étude précédente sur les doses chez les singes n’a fourni aucune indication concernant des néo-formations vasculaires. Quant à la seule complication sérieuse, à savoir une embolie pulmonaire chez 3 patients, il a été expliqué au cours de la discussion qu'il n'y a très probablement aucun lien avec le produit.
Traduction : Fabien
