Orphazyme termine son inscription à l'essai de phase 3 évaluant l'arimoclomol dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Les résultats analytiques sont attendus pour le premier semestre 2021

Copenhague, Danemark

Orphazyme, une société biopharmaceutique dédiée au développement de traitements pour les patients atteints de maladies rares, annonce avoir achevé son inscription à la phase 3 de son essai de phase 3 évaluant arimoclomol pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avant la date prévue. Les résultats globaux de l'analyse complète sont en bonne voie pour le premier semestre 2021.

L’essai a été mené à bien plus tôt que prévu grâce au soutien de la communauté mondiale de la SLA et à la participation de centaines de personnes vivant avec la SLA et de leurs partenaires de soins. Une analyse intermédiaire des données n'est plus nécessaire en raison de la proximité des ensembles de données finaux par rapport à l'analyse intermédiaire prévue.

Michael Benatar, MD, PhD de l’Université de Miami, chercheur principal chargé de la coordination internationale, a déclaré: «C’est grâce aux efforts inlassables des chercheurs et des coordinateurs des centres participants à travers le monde que nous avons pu atteindre cette étape importante : se rapprocher pour savoir définitivement si arimoclomol est bénéfique pour les patients atteints de SLA ».

Thomas Blaettler, MD, médecin en chef, a déclaré: «L’achèvement du recrutement pour l’essai pivot d’Orphazyme sur la SLA est une autre étape importante de notre programme de développement clinique. Nous sommes convaincus que la conception et la durée de l'essai, d'une durée de 18 mois, maximiseront notre capacité à démontrer notre efficacité. En omettant l'analyse intermédiaire, nous économisons également de la puissance statistique pour l'analyse finale de l'essai, ce qui renforce encore le potentiel de réussite. Nous sommes enthousiasmés par les possibilités offertes par l'arimoclomol en tant que nouveau traitement potentiel de la SLA et nous attendons maintenant avec impatience la publication des résultats des essais cliniques au cours du premier semestre de 2021. »

Calaneet Balas, président et chef de la direction de l'association SLA et présidente de l'Alliance internationale des associations SLA / MND, a déclaré: «Nous sommes reconnaissants aux centaines de personnes vivant avec la SLA dans le monde entier d'avoir participé à cet essai. Nous avons un besoin urgent de nouveaux traitements pour la SLA et nous attendons les résultats avec impatience. »

L'essai de phase 3 sur l'arimoclomol pour le traitement de la SLA est un essai contrôlé contre placebo de 76 semaines mené dans 30 centres d'excellence en Amérique du Nord et en Europe. Un total de 213 participants ont été randomisés 2: 1 sur arimoclomol et un placebo et un maximum de 18 personnes sous traitement stable à l'édaravone peuvent participer aux États-Unis. Les patients qui terminent l’essai se verront proposer de participer à un essai de prolongation ouvert.

À propos de l'arimoclomol

Arimoclomol est un médicament expérimental candidat qui amplifie la production de protéines de choc thermique (HSP). Les HSP peuvent récupérer des protéines mal repliées défectueuses, éliminer les agrégats de protéines et améliorer la fonction des lysosomes. Arimoclomol est administré par voie orale, traverse la barrière hémato-encéphalique et a fait l'objet de sept études de phase 1 et de trois études de phase 2.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Orphazyme