Nouvelle réplication essai d’inversion SLA présente ingrédient controversé, structure unique

Neurologue de Duke met en exergue la nécessité d’une feuille de route centrée sur le patient pour évaluer les traitements alternatifs

Par Lindsay Kenton

Dans un effort continu d’évaluer des thérapies curatives pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), Duke conduira bientôt une nouvelle étude pilote qui administre du curcuma — un ingrédient trouvé dans du tumeric et de la poudre de curry associé à une inflammation réduite — pour évaluer le degré jusqu’auquel le microbiome dans les patients avec la SLA peut changer de par le temps, décroissant potentiellement le taux de la progression de la maladie.

La seconde réplication du genre d’essai d’inversion SLA (ROAR) à Duke est basée partiellement sur une révision 2018 publiée par ALSUntangled, une organisation avec un groupe international de chercheurs qui évalue des traitements alternatifs et hors AMM (AOTs) provenant de la foule, dans le but d’aider les personnes avec la SLA à prendre des décisions mieux informées s’y référant.

Le neurologue et directeur de Duke Als Clinic Richard S. Bedlack Jr., MD, PhD, qui conduit ALSUntangled, dit que bien que l’usage de curcumine soit controversé comme thérapie, il y a plus de 12.000 documents scientifiques qui réfèrent à son usage. Cet essai inclura une marque spécifique de curcumine qui a le potentiel d’être absorbé et d’entrer dans le cerveau et étudiera si le microbiome dans les patients avec la SLA est différent comparé aux contrôles sains.

Essai structure ROAR sans précédent

La plupart des essais SLA recherchent un effet relativement restreint de ralentissement de la progression de la maladie avec une population homogénéisée et des critères d’inclusion d’étude serrés. Toutefois, la structure des essais ROAR est sans précédent.
Bedlack dit : les essais se font presque entièrement dans un environnement virtuel et n’emploient pas de placebos. Les participants sont évalués par la télémédecine, et des visites en personne ne sont pas requises. En outre, presque chacun avec la SLA peut participer dans ces essais — ‘’ils doivent seulement être capables de faire usage d’internet et de participer pour six mois,’’ ajoute-t-il.

Les données pour les essais ROAR sont enregistrées par les patients dans une base de données en ligne de manière continue, ce qui rend les données facilement recherchables durant les essais. ‘’De cette manière, les patients ne doivent pas attendre des années pour trouver les résultats d’un de ces essais ; ils peuvent les retrouver en temps réel et décider si c’est quelque chose qu’ils veulent faire,’’ dit Bedlack. 

Conseils aux patients concernant AOTs (traitements alternatifs et hors AMM = autorisation de mise sur le marché) pour la SLA

Bedlack encourage les cliniciens à fournir aux patients avec la SLA une feuille de route pour conduire leur propre révision systématique de thérapies pour expérimentation potentielle. ‘’Nous savons que les personnes avec la SLA ne peuvent pas attendre, et c’est dans la nature de l’homme de vouloir essayer des choses,’’ dit-il. ‘’Chaque fois qu’il y a une maladie invalidante, raccourcissant l’espérance de vie, ou incurable, les gens se tournent vers l’internet, et il n’y a pas de manque d’allégations extraordinaires, dont beaucoup ne sont pas soutenues par une quelconque information utile,’’ dit Bedlack. Par des essais comme celui-ci et par les révisions de ALSUntangled, il dit pourtant ‘’parfois nous trouvons que les choses les plus choquantes se révèlent être énormément prometteuses, et des choses que certaines gens ne croient toujours pas s’avèrent être absolument réelles. ‘’

Avec accès au protocole institutionnel du Conseil de Révision approuvé pour essais ROAR, même des patients qui vivent dans des endroits éloignés sont capables d’expérimenter eux-mêmes avec des thérapies raisonnablement fiables et à prix raisonnable qui semblent prometteuses quant à leur mécanisme ou données anecdotiques. ‘’Les gens peuvent lire notre protocole et trouver pourquoi et comment nous étudions ceci, où nous trouvons le produit, quel dosage nous utilisons, et quels résultats nous suivons. Ceci donne une feuille de route aux patients pour travailler avec leur propre médecin et essayer la même chose que nous,’’ dit Bedlack.

Bedlack suggère de partager avec les patients la liste suivante de signaux d’alarme qu’il a publiée par l’entremise de ALSUntangled, qui indique les domaines critiques quand les patients veulent essayer un produit ou un essai qu’ils croisent en ligne. ‘’Un physicien pourrait dire, ‘Regardons ensemble ces domaines critiques et demandons-nous combien de ces choses sont d’application pour ce produit ou essai particulier. S’il y en a beaucoup, nous pourrions considérer quelque chose d’autre.’ Nous devons trouver une manière d’être optimistes pour nos patients, respectueux de leurs idées, et réceptifs à leurs questions. Si nous utilisons nos années de formation scientifique pour les aider, alors je crois qu’ils seront mieux informés et prendront de meilleures décisions concernant les produits d’internet qu’ils considèrent.’’

Lors de conseils aux patients concernant les thérapies alternatives et hors AMM qu’ils envisagent peut-être comme un traitement potentiel, la liste de signaux d’alarme de Bedlack peut aider dans la discussion concernant les revendications du traitement : 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Duke Health - Neurology & Neurosurgery