Nouvelle Coopération axée sur la Thérapie génétique pour la SLA
12-01-2018
Mathew Shanley
La semaine dernière Pfizer annonçait un nouveau partenariat avec Sangamo. Dans le cadre de l’accord, les deux parties vont travailler en équipe pour développer une thérapie génétique pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
De plus, en utilisant des facteurs de transcription ZFP-TF, les candidats développés dans le cadre de la collaboration pourraient aussi servir de traitement de la dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT), autre trouble neurodégénératif lié aux mutations du gène C9ORF72. Ces deux conditions mènent à une détérioration ultime des motoneurones.
« Nous sommes ravis de poursuivre notre collaboration avec Pfizer avec ce nouveau programme utilisant la technologie des protéines à doigt de zinc (ZFP-TFS) de Sangamo pour développer une thérapie génétique pour des patients avec certaines formes de SLA et DLFT, des maladies destructives avec des options de traitement très limitées, » disait Dr Sany Macrae, Directeur Général de Sangamo dans un communiqué de presse. « La précision et la flexibilité des protéines à doigts de zinc (ZFP-TFs) permettent de cibler pratiquement toutes les mutations génétiques. La collaboration avec le bon partenaire pour une application thérapeutique donnée est un élément clé de notre stratégie d’entreprise et nous permet de poursuivre les vastes opportunités de notre plateforme. »
Des personnes atteintes de SLA, une maladie neuromusculaire dégénérative, ont des difficultés à marcher, à parler et à avaler. Lorsque les muscles qui contrôlent la respiration échouent, la condition devient rapidement fatale. Actuellement il n’existe aucun traitement approuvé pour arrêter la dégénérescence des muscles et la technologie ZFP-TF utilisée par Pfizer et Sangamo est conçue pour identifier et se lier à une séquence précise de ADN.
Une fois lié à la séquence d’ADN cible, un domaine répresseur transcriptionnel attaché à la ZFP supprime l’expression de ce gène. Ceci est unique en tant que thérapies génétiques antérieures et édition génomique induite par nucléase à doigts de zinc qui ont été développé pour remplacer ou corriger un gène ou une séquence d’ADN manquante ou mutée. La nouvelle technologie ZFP-TF est conçue pour supprimer l’expression de gènes spécifiquement ciblés, ce qui permet de cibler un large éventail de maladies qui nécessitent une régularisation de l’expression des gènes endogènes.
« Nous sommes impatients de travailler avec Sangamo sur des traitements potentiels de maladies destructives liées aux mutations génétiques du gène C9ORF72 », a déclaré Greg LaRosa, Senior Vice- Président et Directeur Scientifique de Pfizer Rare Disease. « Pfizer est fière des progrès que nous avons réalisés dans le domaine de la thérapie génétique, qui offre d’énormes promesses aux patients et à leurs familles ».
Avec cette collaboration, Pfizer et Sangamo ont l'intention d'étudier les ZFP-TF spécifiques des allèles dans le but de différencier le mutant C9ORF72 de l'allèle sauvage, et de réduire spécifiquement l'expression de la variation mutante du gène.
Selon le contrat, Pfizer paiera à Sangamo 12 millions de dollars pour le développement des candidats ZFP-TF. Pfizer prendra la responsabilité financière et opérationnelle de la recherche, du développement, de la fabrication et de la commercialisation du programme C9ORF72 ZFP-TF et de tout candidat ou produit issu du programme. De plus, Sangamo peut recevoir des paiements d’étapes potentiels de développement et des paiements d’étape commerciaux pouvant atteindre 150 millions de dollars, ainsi que des redevances échelonnées sur les ventes nettes.
Traduction : Anne S.
Source : Rare Disease Report
