La société israélienne Kadimastem Ltd. a annoncé des résultats intermédiaires positifs de la première cohorte de son essai clinique de phase 1 / 2a évaluant la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire d'AstroRx chez les patients atteints de SLA. Les résultats présentés lors de la 7e réunion internationale sur les cellules souches de la Société israélienne des cellules souches qui s'est tenue récemment à Tel Aviv, en Israël, ont montré que les patients traités par AstroRx présentaient une progression réduite de la maladie au cours des trois premiers mois après le traitement, et le médicament semblait être bien toléré. Sur la base de ces résultats, un comité indépendant de surveillance de la sécurité des données a recommandé la poursuite de l'essai et la société a dosé la deuxième cohorte.

La SLA est une maladie neuromusculaire progressive qui détruit les cellules nerveuses contrôlant les muscles appelées motoneurones, ce qui rend les muscles non fonctionnels et entraîne ainsi une faiblesse musculaire, une invalidité et éventuellement la mort. AstroRx est un produit de thérapie cellulaire fabriqué de qualité clinique composé d'astrocytes sains dérivés de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). (Les astrocytes sont des cellules qui aident à soutenir et à réparer les cellules du système nerveux central, y compris le cerveau et la moelle épinière.) AstroRx est conçu pour protéger et soutenir les motoneurones défaillants, dans le but de ralentir la progression de la SLA. Les cellules AstroRx sont injectées dans le liquide de la moelle épinière des patients atteints de SLA.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Muscular Dystrophy Association National

Kadimastem annonce les résultats provisoires prometteurs de la cohorte A de son essai clinique de phase 1 / 2a sur la SLA

19-11-2019

La progression de la maladie a été réduite au cours des trois premiers mois suivant le traitement par rapport à la période précédant le traitement de trois mois. Ce résultat préliminaire montre une diminution statistiquement significative de la progression de la maladie (p = 0,0023).

Aucun effet indésirable grave lié au traitement ni toxicité limitant la dose n'ont été rapportés.

Résultats finaux de la cohorte A attendus d'ici la fin de l'année 2019; les résultats de la cohorte B sont attendus au troisième trimestre 2020

NESS ZIONA, ISRAËL - Kadimastem Ltd., société de thérapie cellulaire au stade clinique, a annoncé aujourd'hui les résultats provisoires prometteurs de la cohorte A de son essai clinique de phase 1 / 2a pour le traitement de patients atteints de Sclérose Latéral Amyotrophique (SLA). L’objectif principal de l’étude est d’évaluer la sécurité de l’injection d’AstroRx®, un produit cellulaire à base d’astrocytes de qualité clinique, développé et fabriqué par la Société, dans le liquide de la moelle épinière de patients atteints de SLA. Un objectif secondaire de l'essai comprend l'efficacité préliminaire.

Une analyse intermédiaire visant à explorer l'efficacité potentielle a été initiée et menée après que les 5 patients de la cohorte A aient terminé les visites 3 mois après le traitement. Aucun effet indésirable grave (EIG) ni toxicité limitant la dose n'ont été signalés, et une efficacité préliminaire statistiquement significative a été observée. Les 5 patients inclus dans la cohorte A ont reçu la plus faible dose d'AstroRx® (100 x 106 cellules).

L'évaluation préliminaire de l'efficacité était fondée sur l'ALS-FRS-R (ALS-FRS-R), critère de référence pour évaluer la progression de la SLA en surveillant les fonctions musculaires du patient au fil du temps. Au cours de la période de pré-traitement de 3 mois, l'ALS-FRS-R a diminué à un taux moyen de (-0,87) par mois. Ce taux de diminution est similaire à celui rapporté dans la littérature scientifique. Le changement moyen ALS-FRS-R dans les 3 mois suivant le traitement était (+0,26) par mois.

Les résultats démontrent une différence statistiquement significative entre la pente dans la période de prétraitement et la pente dans les trois premiers mois de la période de traitement (p = 0,0023). Cela indique que la progression de la maladie a été réduite au cours de la première période post-traitement par rapport à la période pré-traitement. Les résultats préliminaires et intermédiaires de la cohorte A seront présentés lors de la prestigieuse réunion annuelle de NEALS qui se tiendra en Floride, aux États-Unis, début octobre 2019. Les résultats finaux de la cohorte A (total 6 mois après la période de traitement) sont attendus d'ici la fin de l'année 2019. 

Suite à la recommandation du comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) indépendant de l'essai et à l'approbation du ministère israélien de la Santé, les 5 patients de la cohorte B qui recevront une dose plus élevée de cellules AstroRx® (250x106) ont été recrutés. Les résultats de la cohorte B sont attendus au troisième trimestre de 2020.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Kadimastem