Ionis Pharmaceuticals lance une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie d'ION363 chez les participants SLA atteints de mutations fusionnées dans le sarcome (FUS-ALS)

ION363 est un médicament antisens expérimental conçu pour réduire la production de la protéine fusionnée dans le sarcome (FUS). ION363 est également connu sous le nom de Jacifusen (pas un nom officiel USAN) en l'honneur de Jaci Hermsted, le premier patient traité avec le médicament dans le cadre d'un programme d'accès élargi. Il est en cours de développement pour les patients atteints d'une forme génétique rare de SLA causée par des mutations du gène FUS. Le mutant FUS provoque une dégénérescence des motoneurones grâce à un mécanisme de gain de fonction toxique. Chez les patients, la protéine FUS mutante s'agrège dans les motoneurones. La réduction à médiation antisens de la protéine FUS mutante dans un modèle de souris FUS-ALS empêche la perte de motoneurones. On pense que la réduction de la protéine FUS inversera ou empêchera la progression de la maladie chez les patients FUS-SLA.

L’objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité clinique de ION363 sur la fonction clinique et la survie chez les porteurs de mutations fusionnées dans le sarcome avec sclérose latérale amyotrophique (FUS-ALS).

Il s'agit d'une étude multicentrique en deux parties portant sur ION363 auprès d'un maximum de 64 participants. La partie 1 sera composée de participants qui seront randomisés dans un rapport de 2: 1 pour recevoir un schéma multidose d'ION363 ou un placebo pendant une période de 29 semaines, suivi de la partie 2, qui sera une période ouverte pendant laquelle tous les participants recevront ION363 pour une période de 73 semaines.

Date de début estimée de l'étude: mars 2021
Date estimée d'achèvement de l'étude: mars 2024

Traduction : An De la Marche

Source : Ionispharma.com en ClinicalTrials.gov. Identificatienummer: NCT04768972