Healey Center au Mass General lance première plateforme d’essai SLA avec cinq traitements possibles

30-09-2019

Le Sean M. Healey & AMG Center au Mass General a choisi cinq traitements possibles ‘’prometteurs’ parmi 30 demandes pour tester dans sa première plateforme d’essai pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La plateforme d’essai — un type d’étude clinique qui teste l’efficacité de plusieurs thérapies simultanément — est conçue pour faire avancer des traitements effectifs et innovateurs pour les personnes vivant avec la SLA. Des traitements cliniques nouvellement développés peuvent être ajoutés à l’essai durant sa progression pour réduire le temps d’identification d’une nouvelle thérapie prometteuse jusqu’à son essai.

‘’Le Healey Center a rassemblé des chefs de file du monde entier pour repenser audacieusement comment nous élaborons des essais SLA, pour créer un programme de plateforme d’essai révolutionnaire, et délivrer un soin compassionnel,’’ disait Merit Cudkowicz, MD, MSc, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Mass General, dans un communiqué de presse.

Ce modèle d’essai clinique a eu du succès en trouvant des traitements pour certains de cancer. La conception d’essai unique aide à faire progresser le développement de traitements en laissant les chercheurs évaluer plus de médicaments, en augmentant l’accès de patients aux essais cliniques, et en diminuant les coûts en déterminant rapidement l’efficacité de nombreux traitements.

‘’Cette approche réduit de moitié le temps pour trouver un traitement efficace, diminue les frais d’un tiers ou plus, et est soutenue par nos patients, la FDA, les cliniciens et scientifiques SLA et nos collègues en pharmacie,’’ disait Cudkowicz.

En outre, étant donné que des traitements séparés sont testés dans la même infrastructure et un protocole de maîtrise similaire, les résultats de tous les sujets dans tous les groupes de placebo peuvent être combinés ensemble — conduisant à une puissance statistique significativement plus élevée pour chaque étude et de ce fait des données plus robustes.

En plus de tester différentes thérapies, le HEALEY ALS Platform Trial inclura également plusieurs biomarqueurs prometteurs et mesures de résultats destinés à développer de nouveaux outils pour évaluer l’efficacité des thérapies SLA.

‘’Nous sommes ravis d’être dans une position de tester plusieurs traitements pour la SLA et de faciliter, en même temps, le développement de biomarqueurs révolutionnaires qui peuvent prédire plus vite un succès thérapeutique,’’ disait Sabrina Paganoni, MD, PhD, un membre de faculté au Healey Center.

Avant d’entamer cet essai clinique, le Healey Center a annoncé qu’il cherchait les meilleurs traitements SLA prêts à entrer dans les stades d’essai clinique. Le centre a reçu approximativement 30 demandes de 10 pays.

Un groupe de scientifiques éminents et membres du Healey Center Science Advisory Committee ont choisi ce qu’ils considéraient être les cinq traitements principaux les plus prometteurs. Initialement, l’essai plateforme sera lancé avec trois thérapies, et deux autres seront ajoutées un peu après.

Les traitements expérimentaux incluent de RA Pharmaceuticals : Zilucoplan, de Biohaven Pharmaceuticals : Verdiperstat, de Clene Nanomedicine : Bioenergetic Nanocatalysis (CNM-Au8, nanocrystalline gold) de Prilenia : Pridopidine, et de implicit Bioscience : IC14 immunotheraphy.

Les partenaires de ces cinq compagnies choisies collaborent avec le Healey Center Trial Design Team, tout comme avec le Northeast ALS Consortium (NEALS) pour élaborer le HEALEY ALS Platform Trial.

NEALS est un groupe international sans but lucratif composé de 128 sites de recherche travaillant ensemble pour conduire la recherche clinique en SLA et autres maladies du motoneurone.

‘’Les investigateurs de NEALS sont enthousiastes à l’égard de cette approche,’’ dit Timothy Miller, MD, PhD, co-président de NEALS, et un professeur à la Washington School of Medicine. ‘’La possibilité de tester plusieurs médicaments en une fois nous mènera plus rapidement vers le but de trouver un traitement pour la SLA.’’

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : ALS News Today

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