Étude de cohorte observationnelle prospective des facteurs influençant la participation à l’étude chez les personnes atteintes de maladie du motoneurone (FIT-participation-MND): un protocole

Abstract

Introduction:
La maladie des motoneurones (MND) est une maladie neurodégénérative rapidement évolutive et mortelle avec des options de traitement limitées. Le Motor Neuron Disease Systematic Multi-Arm Randomized Adaptive Trial (MND-SMART) est une étude multisite au Royaume-Uni qui cherche à combler le manque de médicaments modificateurs de la maladie efficaces pour les personnes atteintes de MND (pwMND). Historiquement, les essais neurologiques ont été en proie à un recrutement sous-optimal et à des taux d'attrition élevés. Le fait de ne pas recruter et / ou retenir les participants peut entraîner des échantillons insuffisamment représentatifs, des essais interrompus ou des conclusions invalides. Cette étude examine les facteurs spécifiques aux patients qui inflencent le recrutement et la rétention de pwMND à MND-SMART. Une meilleure compréhension de ces facteurs peut améliorer la conception du protocole d'essai et optimiser le recrutement et la rétention.

Méthodes et analyse:
PwMND sur le Scottish MND Register, Clinical Audit Research and Evaluation of MND (CARE-MND), sera invité à participer à une étude de cohorte observationnelle prospective examinant les facteurs influençant la participation aux essais et l'attrition. Nous émettons l'hypothèse que les facteurs spécifiques aux patients affecteront considérablement le recrutement et la rétention des essais. Les participants rempliront l'échelle d'anxiété et de dépression de l'hôpital, le questionnaire sur la santé du patient en 9 points et le formulaire Y d'inventaire d'anxiété de caractère d'état pour évaluer les symptômes neuropsychiatriques, le formulaire de questionnaire sur la qualité de vie spécifique à la SLA et le centre de contrôle et de prévention des maladies. pour la qualité de vie et un nouveau questionnaire spécifique à l'étude sur les attitudes à l'égard de la participation aux essais cliniques (ACT-Q). Des données cliniques sur le phénotype, la cognition (Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen) et le fonctionnement physique (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) seront également rassemblées. Les soignants rempliront la brève échelle d'apathie dimensionnelle. Après 12 mois, une demande de données à MND-SMART évaluera le recrutement et la rétention. Des statistiques descriptives résumeront et compareront les évaluations et les participants atteignant les seuils de déficience. Regroupements variables: attitudes, qualité de vie, cognition, comportement, fonctionnement physique, neuropsychiatrique et phénotype. La régression logistique univariée et multivariée explorera l'association avec la participation / retrait dans MND-SMART; présenté comme OR et IC à 95%.

Éthique et diffusion:
L’autorisation éthique a été accordée par le West of Scotland Research Ethics Committee 3 (20 / WS / 0067) le 12 mai 2020. Les résultats de cette étude seront publiés dans une revue à comité de lecture, présentés lors de conférences universitaires et diffusés aux participants et au public.

Traduction : An De la Marche

Source : BMJ Open