L’essai REFALS phase 3 d’Orion évaluant l’efficacité du levosimendan oral dans le traitement des patients atteints de la SLA n’a pas atteint ses critères d’évaluation pré-spécifiés

Orion a terminé l’essai clinique de phase 3 REFALS évaluant l’efficacité et l’innocuité du levosimendan oral dans le traitement de la SLA (sclérose latérale amyotrophique).

Le critère d’évaluation principal de l’étude était de démontrer une différence statistiquement significative entre le levosimendan et le placebo de la capacité vitale lente (Slow Vital Capacity) mesurée en position de dos à 12 semaines par rapport à la valeur de base. Un critère d’évaluation secondaire important était de montrer une différence statistiquement significative entre le levosimendan et le placebo pour le fonctionnement du patient mesurée par l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique-version révisée(ALSFRS-R Scale ) en combinaison avec la survie à 48 semaines par rapport à la ligne de base.

Ces critères d’évaluation pré-spécifiés n’ont pas été atteints dans l’étude. Aucun problème nouveau en matière de sécurité n’a été identifié pour le levosimendan dans cette étude. Les données d’essai de REFALS phase 3 seront présentées lors d’une prochaine réunion scientifique.

« Nous tenons à remercier chaleureusement les patients, les soignants et les investigateurs d’avoir participé à l’étude REFALS. Les résultats n’étaient pas ce que nous voulions et nous sommes particulièrement déçus pour les patients atteints de SLA et leurs soignants. Les options actuelles de traitement sont très limitées pour la SLA et il y a un grand besoin non satisfait de nouvelles thérapies novatrices. L’essai REFALS fournit encore une grande contribution pour aider la recherche en cours en SLA », déclare le professeur Outi Vaarala, vice-président principal, chef de la recherche et du développement chez Orion.

À propos de REFALS et de REFALS-ES

REFALS était une étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée avec placebo, sur le levosimendan oral chez les patients atteints de la SLA. Au total, 496 participants répartis dans 104 centres aux États-Unis, au Canada, dans l’UE et en Australie ont été inclus dans l’étude et 492 patients ont été traités avec du levosimendan 1-2 mg par jour ou du placebo jusqu’à 48 semaines. Le paramètre primaire de l’étude évalué dans la position de dos était la capacité vitale lente (SVC) à 12 semaines. De plus, les évaluations secondaires comprenaient l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA et les événements respiratoires pendant 48 semaines. Le but de l’essai était de démontrer que levosimendan peut aider à maintenir la capacité respiratoire en améliorant la fonction musculaire respiratoire et donc de préserver la fonctionnalité globale des patients atteints de la SLA.

REFALS-ES a donné l’occasion à tous les patients applicables qui ont terminé l’étude REFALS de recevoir un traitement au levosimendan aussi longtemps que cliniquement requis. En raison des résultats de l’étude REFALS, la poursuite de l’étude REFALS-ES est en révision.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : GlobeNewswire