L’EMA favorise l’octroi du statut de médicament orphelin à SLS-005 pour la SLA

Le Comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (COMP-EMA) a recommandé que la thérapie expérimentale SLS-005 (tréhalose) soit désignée comme médicament orphelin susceptible de traiter la SLA, a annoncé la société dans un communiqué de presse.

L’avis émis par le COMP sera maintenant transmis à la Commission européenne (Ce) pour une décision finale attendue d’ici 30 jours.

L’année passée, la Food and Drug Administration des Etats-Unis (FDA) avait déjà attribué une désignation similaire à SLS-005 pour le traitement de la SLA. Le statut de médicament orphelin est octroyé aux thérapies expérimentales qui présentent le potentiel d’être sûres et effectives contre des maladies potentiellement mortelles ou entraînant une invalidité chronique pour lesquelles aucun traitement n’a été approuvé, ou à celles qui établissent un bénéfice notable par rapport aux traitements existants.

La désignation permet d’accélérer le développement et l’examen clinique d’un traitement en assurant un support régulier ainsi que des avantages financiers dont l’exclusivité commerciale, qui est de 10 ans en Europe et de 7 ans aux Etats-Unis, si le traitement est approuvé.

Le SLS-005 comporte une molécule de sucre produite naturellement (tréhalose) qui peut aider à protéger les neurones contre les dommages en activant un processus de « recyclage » cellulaire appelé autophagie. Les cellules recourent à l’autophagie pour décomposer des protéines vieilles et défectueuses, et pour éliminer les agrégats de protéines avant qu’ils ne prennent des tailles toxiques.

Plusieurs protéines dont TDP-43 et SOD1 sont connues pour contribuer au développement de la SLA en s’agrégeant à tel point dans les cellules nerveuses. Des études précliniques ont montré que le recours au SLS-005 augmente l’élimination de ces agrégats et retarde ainsi la progression des symptômes de la SLA, tout en préservant les motoneurones et la taille des fibres musculaires.

Il importe de préciser que SLS-005 est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique pour accéder aux cellules nerveuses du système nerveux central (cerveau et moelle épinière), qui sont endommagées progressivement au cours du développement de la SLA.

Le tréhalose est naturellement produit dans diverses plantes, bactéries, champignons et animaux invertébrés, mais non pas dans des cellules humaines.

Le SLS-005 est actuellement testé au sein de la plateforme d’essai HEALEY ALS (NCT04297683), qui vise à accélérer le développement de thérapies prometteuses pour combattre la SLA en évaluant simultanément de multiples traitements potentiels.

Dans chaque régime, 160 patients sont exposés de manière randomisée soit à la thérapie expérimentale, soit au placebo dans un ratio 3:1, signifiant que pour chaque unité de 3 patients qui suivent le traitement, il y en a un qui se voit attribuer le placebo. Le traitement durera 24 semaines.

Lors de l’évaluation de chaque thérapie, la sécurité et l’efficacité constituent les premiers objectifs.

L’effectivité est évaluée sur base d’évidences de la progression de la maladie, selon l’échelle appelée ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) qui mesure les changements dans la capacité des patients de marcher, de monter les escaliers, de respirer aisément, de s’habiller, de déglutir, etc. Des changements dans la force musculaire des patients ainsi que dans leur fonctions pulmonaires seront également pris en compte au moment de l’évaluation.

Il se peut que HEALEY recrute toujours des adultes admissibles souffrant de SLA dans des localités à travers les Etats-Unis; les coordonnées ainsi que d’autres informations sont accessibles ici.

Le SLS-005 se révèle aussi un traitement potentiel d’autres conditions. La Ce l’a désigné comme médicament orphelin susceptible de traiter le syndrome de Sanfilippo. Tant la FDA que l’Agence européenne des médicaments lui ont attribué une désignation similaire pour le traitement de l’ataxie spinocérébelleuse de type 3 et de la dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP). La FDA a également placé le SLS-005 sur la voie rapide pour le traitement de la DMOP.

Traduction : Vicky Roels

Source : ALS News Today