BrainStorm (Israël) offre des données de Phase 2 encourageantes sur la thérapie cellule souche de NurOwn pour le traitement de la SLA

BrainStorm Cell Therapeutics (Israël) a annoncé des données de première ligne positives de l'essai en Phase 2 sur NurOwn, une technologie customisée de thérapie par cellules souches pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

BrainStorm a développé et commercialisé NurOwn en partenariat avec Ramot, l'unité pour l'engagement d'entreprises de Tel-Aviv University. NurOwn permet la production de facteurs de croissance qui soutiennent la survie de neurons, une étape critique pour le traitement de maladies neurodégénératives.

En juillet 2016, BrainStorm a annoncé des résultats positifs de son étude randomisée de Phase 2, étude contrôlée contre placebo de NurOwn sur des patients SLA, et a présenté les résultats au 27ème Symposium International sur la SLA/MND à Dublin, Irlande. Cette étude a surtout démontré que NurOwn est sûr et bien toléré. NurOwn a également rencontré plusieurs critères d'efficacité lorsque donné à 48 patients SLA, y compris la capacité de prévenir ou même reverser la progression de la maladie au cours d'une période de suivi de six mois.

Par la suite, BrainStorm a reçu la permission de la Food and Drug Administration (FDA, Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) pour entamer un essai de Phase 3. Il s'agira d'un essai randomisé, à double insu, contrôlé contre placebo et en multi-dose, conduit aux différents endroits aux Etats-Unis et en Israël. Le début du recrutement de patients est attendu au cours de l'année calendrier actuelle.

“A la suite de notre réunion avec la FDA dans le cadre de la fin de l'essai de Phase 2, on s'occupe des préparations finales afin d'entamer un essai clinique de Phase 3, qui, en cas de succès, nous permettra d'offrir aux patients SLA et à leurs familles une thérapie innovatrice dont on a tellement besoin et qui changera la vie avec la SLA,” Chaim Lebovits, le Président et CEO de Brainstorm a dit pendant un communiqué de presse.

L'entreprise compte utiliser la cryoconservation  afin de permettre des doses récurrentes de NurOwn autologue à partir d'une seule aspiration de moelle osseuse.

La FDA a déjà accepté des éléments clés du programme de Phase 3 en vue de la BLA (Biologic License Application) pour NurOwn, requise pour la commercialisation du produit.

A part de cela, BrainStorm a annoncé l'intention d'un partenariat avec City of Hope’s Center for Biomedicine and Genetics (Los Angeles) pour la production d’approvisionnements cliniques requises pour son étude de Phase 3. Le centre médical israélien Tel Aviv Sourasky Medical Center est aussi impliqué dans cette étude.

Traduction : Steven Vermeulen

Source : ALS News Today

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