Coya réunit $10 millions pour promouvoir la thérapie de cellules T actuellement testée dans une étude de phase 2 sur la SLA

Coya Therapeutics a réuni $10 millions de financement pour promouvoir le développement de l'ALS001, une thérapie potentielle par cellules T régulatrices (Treg) visant à freiner la progression de la SLA. Cette thérapie fait actuellement l'objet d'une étude de phase 2 chez des patients.

Les fonds levés dans le cadre de ce cycle de financement de série A serviront également à initier la recherche de traitements similaires pour d'autres maladies neurodégénératives.

« Les patients atteints de maladies neurodégénératives ont désespérément besoin de solutions thérapeutiques transformatrices. En tirant parti des effets neuroprotecteurs de la thérapie cellulaire Treg, il est possible de développer un nouveau paradigme de traitement et de révolutionner les soins aux patients atteints de maladies neurodégénératives dévastatrices », a déclaré le docteur Stanley H. Appel, co-directeur du Houston Methodist Neurological Institute, dans un communiqué de presse.

Les Tregs sont des régulateurs négatifs du système immunitaire, ce qui signifie qu'ils contribuent à bloquer les réactions inflammatoires excessives, comme celles qui sont provoquées par la dégénérescence des cellules nerveuses.

Les recherches antérieures du docteur Appel ont révélé un lien entre la progression de la SLA d'une part, et un faible niveau de Treg et d'autres problèmes liés à ces cellules immunitaires chez les personnes atteintes de la maladie d'autre part, ce qui réduit leur efficacité à atténuer l'inflammation, a précisé Coya dans son communiqué. En outre, Appel et son équipe de recherche ont découvert que les cellules peuvent se régénérer en les isolant.

À partir des recherches effectuées par Appel, la société a mis au point un moyen d'isoler et de retirer les Tregs défectueux d'un patient, de les convertir en cellules « hautement fonctionnelles et neuroprotectrices », puis de les cultiver en laboratoire pour obtenir des « milliards » de Tregs à restituer au patient par perfusion intraveineuse, rapporte-t-elle sur son site web.

Grâce à sa plateforme de cryopréservation pour Tregs (CTreg), la société a également élaboré un moyen de congeler les cellules cultivées sans perdre de leur efficacité. Selon Coya, cela signifie concrètement qu'ils sont capables de générer suffisamment de Tregs pour un an de traitement en un seul processus de fabrication, de les congeler, pour ensuite les décongeler au fur et à mesure des besoins pour des perfusions régulières, voire mensuelles, créant ainsi un produit « prêt à l'emploi » adapté à chaque patient.

« Cette possibilité de fabriquer et de cryopréserver en une seule fois les cellules d'un patient pour une période de 12 mois dépasse toutes les limitations antérieures. De plus, cela révolutionne la gestion de la chaîne d'approvisionnement, permettant d'effectuer des perfusions mensuelles de maintenance », a déclaré Howard Berman, PhD, CEO de la société.

Une étude pilote de phase 1 (NCT03241784) sponsorisée par Appel a permis de constater que le traitement ALS001 est sûr et bien toléré, et qu'il « ralentit la progression de la maladie aux stades précoces et avancés » chez les trois patients atteints de SLA participants.

Les résultats de cette étude ont été publiés dans la revue Neurology en 2018. L'étude a été soutenue par une subvention de $2,5 millions provenant de l'ALS Association, l'ALS Finding a Cure, et la Muscular Dystrophy Association (MDA).

Actuellement, une étude de phase 2a (NCT04055623) évalue la thérapie Treg, administrée par perfusion mensuelle pendant six mois, contre un placebo chez 12 patients atteints de SLA. Tous les participants qui termineront cette partie de l'étude seront invités à continuer ou à commencer à recevoir des perfusions mensuelles d'ALS001 dans le cadre d'une étude de prolongation ouverte de six mois.

L'objectif principal de l'étude est de déterminer l'évolution de la fonction Treg dans le temps. Elle permet également de mesurer le nombre de Treg, la progression globale de la maladie et la santé pulmonaire. Les résultats sont attendus dans les prochains mois. L'étude, qui se déroule sur des sites à Houston et à Boston, devrait s'achever en septembre 2024.

Coya mène non seulement des recherches sur la SLA, mais aussi sur des solutions de traitement similaires visant d'autres maladies neurodégénératives et auto-immunes où les Tregs défectueux semblent également être impliqués. Il s'agit notamment de la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer, la démence frontotemporale et la sclérose en plaques.

« Par le biais de notre programme de recherche sponsorisé en collaboration avec le Dr Appel, nous avons hâte de poursuivre le développement de cette recherche prometteuse pour en extraire un traitement efficace pour les patients », a ajouté Berman.

Traduction : Emilie Poissonnier

Source : ALS News Today