Cedars-Sinai reçoit l'approbation pour tester un nouveau traitement combiné de cellules souches et de thérapie génique pour les patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

02-11-2016

(version abrégée)

La Food and Drug Administration des États-Unis autorise le conseil supérieur du Regenerative Medicine Institute pour mener des essais sur l'homme afin de mettre au point une thérapie expérimentale unique en son genre.

Des chercheurs en médecine régénérative chez Cedars-Sinai ont reçu l'approbation de la Food and Drug Administration américaine pour tester une nouvelle thérapie combinée de cellules souches et de thérapie génique qu'ils ont développée pour ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique, une maladie neurologique qui provoque une paralysie progressive et finalement la mort.

L'approbation permet à 18 patients SLA de recevoir un nouveau médicament expérimental dans les mois qui suivent le début de l'étude au Regenerative Medicine Institute Cedar-Sinai. Ce sera le premier essai clinique à tester l'innocuité de ce type de thérapie, développé dans l'intention de préserver la mobilité des jambes chez les patients SLA. L'inscription pourrait commencer d'ici la fin de cette année.

La nouvelle approche, financée par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) et décrite dans une application de 4.600 pages à la FDA, implique l'ingénierie de cellules souches afin de produire un facteur neurotrophique important dérivé de la lignée protéique (glial cell line derived neurotrophic factor - GDNF). Les cellules souches produisant le GDNF peuvent alors protéger les neurones moteurs qui permettent aux impulsions de passer du cerveau ou de la moelle épinière au muscle.

Lorsqu'une personne en bonne santé veut bouger une jambe, par exemple, le cerveau envoie un signal le long de cette voie au motoneurone qui active le mouvement. Les patients SLA développent une paralysie progressive car la maladie entraîne la mort des neurones moteurs.

« Les neurones moteurs qui meurent dans la SLA n'existent pas dans le vide - ils ont des cellules de soutien appelées glies qui permettent aux neurones moteurs de vivre et de fonctionner », a déclaré Svendsen.

« Ce que nous et d’autres avons découvert dans la SLA, c’est que les cellules de soutien deviennent malades et manquent certaines protéines qui maintiennent les neurones moteurs en vie. Lorsque les cellules de soutien meurent, les motoneurones meurent également, provoquant une paralysie de pire en pire jusqu'à ce que le patient ne puisse plus bouger. »

Svendsen et son équipe ont estimé que s'ils pouvaient maintenir les neurones moteurs en vie en fournissant les cellules gliales de soutien qui produisent les protéines nécessaires, ils pourraient peut-être améliorer la mobilité des jambes.

Les implants de cellules souches pour les patients SLA impliqués dans l'essai clinique pourraient commencer d'ici la fin de l'année, a déclaré Svendsen. Les participants viendront de la clinique SLA à Cedars-Sinai.

« Nous suivrons les patients pendant un an et mesurerons la force de chaque jambe », a déclaré Svendsen. « En SLA, les deux jambes perdent généralement de la force en même temps. Il s'agit d'un petit essai de sécurité visant à garantir que les cellules libérant du GDNF n'ont aucun effet négatif sur la fonction des jambes. Si cela peut se faire en toute sécurité, nous prévoyons un plus grand essai futur pour voir si ce traitement peut améliorer la force de la jambe traitée. »

La recherche menant à l'essai clinique a été financée par une subvention de 16,8 millions de dollars provenant du CIRM.

 

Traduction : Ligue SLA : Walter

Source : Newswise

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