BrainStorm annonce programme d'accès élargi NurOwn

20-12-2020

NurOwn® sera mis à la disposition des patients atteints de SLA qui ont terminé toutes les évaluations des essais cliniques de la phase 3 et qui répondent à des critères d'éligibilité spécifiques

NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc., un leader dans le développement de thérapies cellulaires autologues innovantes pour les maladies neurodégénératives hautement débilitantes, a annoncé aujourd'hui le lancement d'un programme d'accès élargi (EAP) NurOwn® (cellules MSC-NTF) pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui ont terminé l'essai clinique pivot de phase 3 récemment terminé de la société et qui répondent à des critères d'éligibilité spécifiques.

Le protocole de l'EAP a été développé en partenariat avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour permettre aux participants à l'essai clinique de phase 3, qui répondent à des critères d'éligibilité spécifiques, d'avoir accès à NurOwn. Dans un premier temps, les patients moins gravement atteints de SLA, tels que mesurés par l'échelle fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R), seront les premiers à recevoir un traitement. Cette approche s'appuie sur les données de pointe récemment annoncées de l'essai clinique de phase 3 de la société. Selon la FDA, les EAP, également appelés programmes d'"usage compassionnel", permettent aux patients de recevoir un médicament expérimental pour une maladie ou une affection grave en dehors d'un essai clinique.

"Ce programme d'accès élargi est une prochaine étape appropriée et bienvenue dans le suivi des résultats passionnants de l'étude de phase 3 ; il est largement attendu et profondément apprécié par nos patients atteints de SLA", a déclaré Robert Brown, MD DPhil, Leo P. and Theresa M. LaChance in Medical Research, et président du département de neurologie de la University of Massachusetts Medical School et du UMass Memorial Medical Center, et l'un des principaux chercheurs de l'étude de phase 3 de NurOwn®.

Grâce à l'EAP récemment annoncé, les six centres d'excellence cliniques participant à l'étude NurOwn® de phase 3 auront chacun la possibilité de traiter les patients atteints de SLA qui ont terminé l'essai. Ces six centres sont les suivants : University of California, Irvine ; Cedars-Sinai Medical Center ; California Pacific Medical Center ; Massachusetts General Hospital ; University of Massachusetts Medical School ; et Mayo Clinic. Le traitement EAP des patients atteints de SLA, qui ont terminé l'essai clinique de phase 3 n'interférera pas avec les données ou les délais réglementaires. Le Dana Farber Cancer Institute fabriquera initialement la thérapie expérimentale, assisté par le personnel de BrainStorm qui sera sur place.

Chaim Lebovits, PDG de BrainStorm, a déclaré : "Nous sommes heureux d'avoir l'opportunité de traiter des patients supplémentaires avec NurOwn grâce à ce programme d'accès élargi, qui a été fortement préconisé par les membres de la communauté de défense de la SLA. Nous reconnaissons l'urgence avec laquelle les personnes atteintes de SLA veulent et doivent avoir accès à de nouveaux traitements potentiels. Ce programme d'accès élargi est une étape importante pour offrir une option immédiate à certains patients. Nous restons engagés à faire progresser rapidement NurOwn par le développement clinique et l'examen réglementaire dans l'espoir que le plus grand nombre de personnes vivant avec la SLA puissent en bénéficier".

Brian Wallach, personne vivant avec la SLA et co-fondateur de I AM ALS, a ajouté : "Toute la communauté de la SLA a travaillé sans relâche pour trouver des voies d'accès à des thérapies expérimentales prometteuses, car la SLA n'attend personne. Le lancement de ce PAE (= programme d’accès élargi) représente un important pas en avant et un précédent pour la réalisation de la vision d'accès aux thérapies expérimentales prometteuses pour tous, et je suis heureux de le voir se concrétiser".

Nancy Frates, avocate de la SLA et conférencière TED a déclaré : "Récemment, notre famille a fait une pause en réfléchissant à une année de vie sans notre Peter. Poursuivant ma promesse à mon fils, je reste engagée dans sa mission de #StrikeOutALS pour les patients atteints de SLA d'aujourd'hui et de demain. Ce qui a toujours été clair, c'est l'importance pour la communauté de travailler ensemble pour faire progresser tous les traitements potentiels légitimes. Je soutiens les efforts de Brainstorm, qui franchit cette étape importante vers la réalisation de la promesse potentielle de NurOwn dans le domaine de la SLA. Ce programme d'accès élargi offre un réel espoir".

"Au nom de la plus grande communauté de la SLA aux États-Unis, qui comprend trois des sites d'essai clinique de NurOwn, le Golden West Chapter est extrêmement reconnaissant à Brainstorm et à nos partenaires cliniques d'avoir établi et mis en œuvre un Programme d'accès précoce pour ceux qui ont participé à l'essai de phase 3 de NurOwn. Permettre un accès précoce, alors que l'examen des données se poursuit, est un geste extraordinaire de soutien et de compassion pour les personnes atteintes de SLA, et reflète une compréhension du besoin urgent de la communauté de la SLA pour une thérapie efficace. J'applaudis Brainstorm pour avoir franchi cette étape importante, et j'ai hâte de connaître les résultats de leur analyse complète des données", a déclaré Fred Fisher, président et CEO du Golden West Chapter de l'ALS Association.

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : PR Newswire

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