BrainStorm annonce l’analyse finale de l’étude de Phase 2a SLA montrant que presque tous les sujets ont eu des avantages cliniques de NurOwn ™

NEW YORK et PETACH Tikva, Israël, /PRNewswire /-- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. un développeur majeur de technologie de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui les résultats finaux positifs de son essai clinique de phase 2a de NurOwn™ chez les patients ayant la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec 14 participants au centre médical Hadassah à Jérusalem.

L'étude a atteint son premier but en démontrant que NurOwn™ est sécure et bien toléré à des doses pouvant atteindre 2 millions de cellules par kilogramme administrées en intrathécale (IT) et 48 millions de cellules administrées par voie intramusculaire (IM).

Ce qui est important, presque tous les sujets de cette étude ont connu un bénéfice clinique d'un traitement par NurOwn™. Des 12 sujets avec trois mois de suivi ou plus, 92% ont présenté une amélioration du taux de la progression de la maladie pour la période de trois mois après l'administration de NurOwn™, telle que mesurée par l’ALS Functional Rating Score-Revised (ALSFRS) ou par la capacité vitale forcée (FVC). 50% avaient une amélioration dans la pente de la partition d’ALSFRS, et 67 % ont une amélioration dans la pente de la FVC% prédite.

NurOwn™ a ralenti la progression de la SLA dans cette étude, comme indiqué par une pente améliorée de l’ALSFRS moyenne et la moyenne courbe de FVC après le traitement. Sur l’ALSFRS, NurOwn™ a ralenti le rythme de progression de 45 %, passant de 1,41 points par mois pendant la période de rodage à 0,78 points par mois pour les trois mois suivant le traitement et de 57 % à 0,60 par mois pour les six mois suivant le traitement. NurOwn ™ a eu un effet aussi fort sur la perte progressive de la fonction pulmonaire – le taux de déclin de la FVC% prédite a été réduit de 73 %, passant d'une moyenne de 2,60 % par mois pendant la période de rodage d’à peine 0,70 % par mois pour les trois mois après le traitement et de 67 % à 0,86 % par mois pour les 6 mois après traitement.

« Nous nous félicitons d'avoir les données finales de cette étude et sommes très encouragés par les résultats, » a commenté CEO Tony Fiorino, MD, PhD. de BrainStorm. « Cette étude non seulement élargit notre phase antérieure 1/2 pour les constatations relatives à la sécurité de NurOwn™, mais fournit aussi une image cohérente et très prometteuse de l'efficacité du NurOwn. En particulier, je voudrais souligner que nous avons observé non seulement une réduction très significative dans la progression sur la moyenne d’ALSFRS et de FVC, mais nous avons vu des personnes avec une stabilisation prolongée et même des améliorations de la fonction, et tout cela a été réalisé avec juste une seule dose de NurOwn™. Nous sommes heureux de procéder à une étude de doses multiples pour voir si ces résultats positifs peuvent être amplifiés et étendus par l'administration de doses répétées. »

Professeur Dimitious Karussis du centre médical Hadassah et le principal investigateur de l'étude, a noté que « c'est la deuxième étude de NurOwn™ que j'ai effectuée chez les patients SLA et mon enthousiasme pour ces cellules comme un traitement possible pour la SLA continue de croître. Je suis impressionné par la cohérence des bénéfices de l’administration intrathécale que nous avons vue dans les deux études, et dans cette étude, nous avons vu que presque tous les sujets ont connu de bénéfices cliniques, soit sur l’ALSFRS, FVC ou les deux. Je crois que si de futures études démontrent le même ordre de grandeur de prestation, NurOwn™ deviendra une option thérapeutique importante pour les patients souffrant de la SLA ».

Sur l'étude de Phase 2 a

Il s'agit d’une étude avec un seul groupe, de dose escalée de NurOwn™ (également appelé cellules MSC-NTF) dans la SLA (voir https://clinicaltrials.gov/show/NCT01777646 pour en savoir plus). L'étude a inclus 14 patients en début de la maladie en trois cohortes de dose ascendante; chaque sujet a reçu des cellules NurOwn™ par administration IT et IM après une période de rodage de trois mois et a ensuite été suivi pendant six mois supplémentaires après le traitement. Les participants de cette étude ont été évalués à visites mensuelles par score d’ALSFRS et de la fonction respiratoire par FVC. Le taux de déclin de ces mesures a été déterminé en calculant la pente de la droite de régression linéaire pour la période de rodage, la période de suivi de trois mois et la période de suivi de six mois.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : BrainStorm Cell Therapeutics