BrainEver reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02, (human recombinant Engrailed 1) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

27-12-2020

PARIS - BrainEver, une société de biotechnologie dédiée à la recherche et au développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à son produit BREN-02, l'homéoprotéine humaine recombinante Engrailed 1 (rhEN1), pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

"Dans la SLA, les motoneurones dégénèrent et meurent, entraînant une paralysie musculaire progressive qui inclut les muscles respiratoires. Dans les études précliniques, nous avons observé que l'administration lombaire intrathécale de rhEN1, aux premiers stades symptomatiques, restaure la fonction musculaire et prévient la mort des motoneurones", a déclaré le professeur Alain Prochiantz, neurobiologiste au Collège de France et co-fondateur de BrainEver:

BREN-02 devrait être administré dans le cadre d'essais cliniques sur des patients atteints de SLA au cours du second semestre 2021, sous réserve des résultats précliniques de toxicité et de l'examen réglementaire. Des études précliniques ont montré que l'homéoprotéine hEN1 est essentielle à la survie et au maintien des motoneurones alpha de la moelle épinière qui innervent les muscles dans tout l'organisme.

La FDA accorde le statut de médicament orphelin pour encourager le développement de thérapies visant à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou des affections touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin aux États-Unis reconnaît le potentiel thérapeutique du BREN02 dans la SLA et permet à BrainEver de bénéficier de mesures et d'avantages spécifiques, notamment une période d'exclusivité de commercialisation de sept ans si le hEN1 est approuvé pour le traitement de la SLA.

A propos de BrainEver
Fondée en 2016 par le professeur Alain Prochiantz et Bernard Gilly, BrainEver est une société de biotechnologie spécialisée dans la découverte et le développement de traitements innovants pour les maladies neurodégénératives. BrainEver exploite les propriétés intrinsèques des homéoprotéines, une famille de facteurs de transcription qui sont essentiels au cours du développement embryonnaire et postnatal. Des études récentes ont également démontré que les homéoprotéines jouent un rôle clé dans le maintien et la survie de populations neuronales spécifiques chez l'adulte. Une propriété importante des homéoprotéines est leur capacité à pénétrer les cellules, avec un accès privilégié aux compartiments cytoplasmiques et nucléaires. Par conséquent, ils ne nécessitent aucun système de transport pour atteindre les cellules cibles, ni aucun vecteur viral d'expression. BrainEver prévoit de lancer sa première étude clinique sur l'homme dans la SLA en 2021. BrainEver a levé 21 millions d'euros auprès de iBionext, bpifrance et Turenne Capital.

À propos de Engrailed-1 dans la SLA
Des études précliniques ont démontré que l'homéoprotéine EN1 joue un rôle essentiel dans la survie et le maintien des cellules motoneuronales-alpha de la colonne vertébrale qui innervent les muscles squelettiques. Dans la SLA, ces motoneurones dégénèrent et meurent, entraînant une paralysie musculaire progressive qui inclut les muscles respiratoires. L'administration de BREN-02 par injection intrathécale dans la région lombaire restaure la fonction musculaire et prévient la mort des motoneurones dans les modèles précliniques. La SLA est diagnostiquée chez environ 16 000 personnes chaque année en Europe et en Amérique du Nord.

 

Traduction : E. Van Daele

Source : Business Wire

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