Biohaven verdiperstat reçoit une lettre de la FDA pour initier un procèssus dans la Sclérose Latérale Amyotrophique conduite par le Healey Center for ALS à Massachusetts General

NEW HAVEN, Conn., Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. ("Biohaven" ou la "Société"), une société biopharmaceutique avec plusieurs candidats-médicaments en neuroscience à un stade avancé en développement, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait notifié ses collaborateurs du Sean M. Healey & AMG Center for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) du Massachusetts General Hospital (MGH) afin qu'ils puissent procéder à une enquête clinique sur le verdiperstat, le nouvel inhibiteur de la myéloperoxydase (MPO) de Biohaven, dans la SLA. Ce sera le deuxième essai potentiellement d'enregistrement de verdiperstat dans les troubles neurodégénératifs. Biohaven a déjà lancé un essai distinct de verdiperstat dans l'atrophie multisystématisée.

L'essai de plateforme HEALEY ALS est une innovation majeure dans le domaine du développement de médicaments contre la SLA qui vise à accélérer l'identification de nouveaux traitements efficaces. L'essai de plate-forme HEALEY ALS est mené par les principaux experts de la SLA du Healey Center en collaboration avec le réseau d'essais cliniques du Northeast ALS Consortium (NEALS). Contrairement aux essais traditionnels qui évaluent généralement un seul médicament à la fois, les essais sur plate-forme créent une infrastructure pour l'étude continue de plusieurs médicaments expérimentaux en parallèle en utilisant des méthodes statistiques spécialisées. Cette approche permet de maximiser les ressources et l'efficacité. La FDA encourage désormais l'utilisation de conceptions d'essais cliniques innovantes, telles que les essais sur plate-forme, qui peuvent être utilisées pour fournir des preuves substantielles de l'efficacité clinique à l'appui d'une approbation de médicament. Pour plus d'informations sur l'essai de la plate-forme HEALEY ALS, rendez-vous sur www.massgeneral.org/als.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur du Healey Center, chef de la neurologie à l'HGM et co-fondateur de NEALS, a commenté: «Nous avons atteint cette étape importante avec la collaboration de tant de personnes dans la communauté. Les personnes atteintes de SLA de l'IAMALS et du Le NEALS Clinical Research Learning Institute a fourni des conseils et un plaidoyer clés tout au long du processus. Nous sommes également reconnaissants envers nos supporters, la famille Healey et ses amis, toutes les équipes de TackleALS, l'Association ALS et ALS One. »

Verdiperstat est un inhibiteur irréversible potentiel de premier ordre, oral, pénétrant le cerveau, de l'enzyme MPO. On pense que le MPO joue un rôle important dans plusieurs maladies neurodégénératives, car il augmente le stress oxydatif et les niveaux d'inflammation dans le système nerveux. L'inhibition de la MPO devrait améliorer ces mécanismes pathologiques, qui sont fortement impliqués dans l'apparition et la progression de la SLA. Biohaven avait précédemment annoncé que le verdiperstat avait été sélectionné pour être inclus dans le premier essai de la plate-forme HEALEY ALS par un comité consultatif scientifique indépendant.

"L'essai sur la plate-forme HEALEY ALS a atteint cette étape clé très rapidement, soulignant comment il accélère le développement de médicaments pour la SLA ", a déclaré Irfan Qureshi, MD, vice-président de Biohaven et responsable du développement pour verdiperstat." Nous sommes impatients d'étudier rapidement et efficacement si l'inhibition de la myéloperoxydase avec verdiperstat offre une option de traitement nouvelle et efficace pour les personnes vivant avec la SLA."

À propos de Verdiperstat
Biohaven a autorisé le verdiperstat (BHV-3241) d'AstraZeneca en septembre 2018, où il était connu sous le nom de AZD3241. Environ 250 volontaires et patients en bonne santé ont été traités avec du verdiperstat dans les essais cliniques de phase 1 et de phase 2. Un essai clinique de phase 3 est actuellement en cours pour évaluer l'efficacité du verdiperstat dans l'atrophie multisystématisée (AMS), une maladie neurodégénérative rare, progressive et fatale. Des détails supplémentaires sur l'essai (NCT03952806) sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Biohaven Pharmaceuticals