Amylyx fait le point sur la règlementation mondiale de l'AMX0035 pour la SLA

14-04-2021

- La soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe est prévue pour le quatrième trimestre 2021.
- L'essai de phase 3 en Europe et aux États-Unis devrait débuter au troisième trimestre 2021 afin de soutenir les demandes d'autorisation.

CAMBRIDGE, Mass. -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc., une société pharmaceutique axée sur le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives, a fourni aujourd'hui une mise à jour de ses plans pour faire avancer AMX0035 dans le processus de développement clinique pour le traitement de la SLA. La société a l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMA) pour l'AMX0035 au Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use = CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency = EMA) d'ici la fin de 2021. Comme indiqué précédemment, la société prévoit de soumettre une demande de commercialisation auprès de Health Canada au deuxième trimestre 2021.

La FDA a exprimé le souhait de voir les données d'un essai clinique supplémentaire contrôlé par placebo avant de recevoir une New Drug Application (NDA), le véhicule par lequel un sponsor pharmaceutique propose officiellement à la FDA d'approuver un produit expérimental. Afin de répondre à la demande de la FDA et de continuer à s'appuyer sur l'ensemble croissant de preuves soutenant l'AMX0035 pour le traitement potentiel de la SLA, Amylyx prévoit de lancer un essai clinique de phase 3 en Europe et aux États-Unis. Le recrutement des patients devrait commencer au troisième trimestre 2021. La FDA a également indiqué qu'elle continuerait à discuter avec Amylyx de la manière dont les exigences règlementaires peuvent être satisfaites de la manière la plus rapide possible.

Amylyx continue également à discuter de l'AMX0035 avec d'autres organismes de règlementation dans le monde afin de déterminer la voie la plus appropriée pour l'avenir.

"Les personnes vivant avec la SLA ont besoin de réponses et de solutions cliniques rapidement. Nous avons été en contact étroit avec les médecins et les autorités sanitaires mondiales afin d'évaluer rapidement l'AMX0035 pour le traitement de la SLA", a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx. "Nous sommes ravis de planifier nos soumissions en Europe et au Canada et nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec les organismes de règlementation et la communauté de la SLA dans le monde entier pour déterminer les voies les plus rapides et les plus responsables pour faire avancer l'AMX0035 dans le processus de développement clinique. Nous apprécions tous les conseils et les orientations des régulateurs du monde entier et nous continuerons à agir avec hâte et à tenir la communauté informée."

CENTAUR était une étude contrôlée par placebo de 24 semaines menée auprès de 137 participants atteints de SLA, qui a évalué la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035. L'essai a été mené par des chercheurs du Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital, en collaboration avec le Northeast ALS Consortium. Comme publié dans le New England Journal of Medicine (NEJM), l'étude a atteint son critère principal d'efficacité, à savoir le ralentissement de la progression de la SLA, mesuré par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les taux d'évènements indésirables étaient similaires entre les bras AMX0035 et placebo de l'étude. Cependant, les abandons liés aux effets indésirables ont été plus fréquents dans le groupe AMX0035 que dans le groupe placebo.

Les participants qui ont terminé l'étude CENTAUR ont pu s'inscrire à une extension ouverte (OLE) et recevoir l'AMX0035. Dans une analyse de la survie globale à près de trois ans de tous les participants randomisés de CENTAUR, publiée dans Muscle & Nerve, ceux qui avaient été initialement randomisés pour recevoir l'AMX0035 avaient un risque de décès inférieur de 44% à ceux qui avaient été initialement randomisés pour recevoir le placebo.

"Avec les résultats de CENTAUR, nous avons montré que l'AMX0035 peut donner de l'espoir aux personnes vivant avec la SLA et leur donner la possibilité de mieux fonctionner et de vivre plus longtemps", a déclaré Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l'essai CENTAUR, investigatrice au Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et professeure adjointe de PM&R à la Harvard Medical School et à la Spaulding Rehabilitation Hospital. "Nous sommes très enthousiastes à l'idée de voir l'AMX0035 progresser sur plusieurs fronts règlementaires et restons optimistes quant au fait qu'il peut potentiellement aider les personnes vivant avec la SLA dans le monde entier."

"La SLA est une maladie progressive dévastatrice qui a un impact sur les patients et leurs familles non seulement physiquement, mais aussi mentalement et émotionnellement", a déclaré Leonard H. van den Berg, M.D., Ph.D., professeur de neurologie à l'UMC Utrecht aux Pays-Bas et président de la Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS), un vaste réseau d'essais européen dédié à la recherche d'un traitement pour la SLA. "Après des décennies d'échecs dans les essais cliniques sur la SLA, l'AMX0035 nous a donné l'espoir qu'une nouvelle option thérapeutique potentielle pouvait se profiler à l'horizon pour les personnes vivant avec la SLA. Nous restons très encouragés alors que l'AMX0035 continue de progresser dans le processus d'examen règlementaire, et nous sommes enthousiastes pour l'essai clinique de phase 3."

"L'essai clinique pivot de phase 3 catalysera une collaboration mondiale entre Amylyx, des experts européens et américains de la SLA, des groupes de défense des droits et des réseaux d'essais cliniques", a déclaré Merit Cudkowicz, MD, investigatrice principale de l'essai CENTAUR et co-fondatrice du Northeast ALS Consortium, directrice du Healey & AMG Center for ALS et présidente du département de neurologie du Massachusetts General Hospital, ainsi que de Julieanne Dorn Professor of Neurology à Harvard Medical School. "Nous espérons que ce n'est que le début de la fourniture de nouvelles options pour les personnes vivant avec la SLA’’.

"Les personnes atteintes de SLA se battent chaque jour contre cette maladie", a déclaré Evy Reviers, présidente de l'Organisation européenne des professionnels et des patients atteints de SLA (EUpALS) et directrice générale d'ALS Liga Belgium. "En tant qu'aidante d'un proche atteint de SLA, je sais à quel point il est essentiel de mettre les options de traitement potentielles à la disposition de la communauté SLA. Au nom d'EUpALS, je suis impatiente de travailler avec l'industrie, le monde universitaire et les autorités sanitaires pour que cela devienne une réalité."

"Nous sommes heureux de partager nos plans pour initier le dépôt règlementaire en Europe", a déclaré Justin Klee, Co-CEO et co-fondateur d'Amylyx. "Chaque jour compte pour les personnes vivant avec la SLA et nous continuerons à travailler avec la FDA américaine et les organismes de règlementation mondiaux pour répondre à leurs demandes afin que nous puissions faire avancer AMX0035 dans le processus de développement clinique aussi rapidement que possible. Nous partagerons avec la communauté des mises à jour sur nos progrès dès que nous en aurons."

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Amylyx Pharmaceuticals

16-10-2020 - Amylyx Pharmaceuticals annonce publication de données de survie CENTAUR

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