Amylyx Pharmaceuticals annonce dernier patient complète dernière visite étude dans CENTAUR phase 2 étude de AMXOO35 en SLA

CAMBRIDGE, Mass. Amylyx Pharmaceuticals, Inc., une compagnie pharmaceutique de stade clinique, qui se concentre sur le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et autres maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui que le dernier participant a complété les 24 semaines de traitement d’étude planifiées dans CENTAUR, un essai clinique évaluant la sécurité et l’efficacité de AMXOO35 chez les personnes avec la SLA.

‘’Cet essai a été un important partenariat entre industrie et académie, et nous sommes impatients d’analyser les résultats rassemblés dans cette étude,’’ disait le Principal Investigateur de l’étude, le Dr. Sabrina Paganoni, investigateur au the Healey Center for ALS à Mass General et Assistant Professeur de PM1R à Harvard Medical School et Spaulding Rehabilitation Hospital. ‘’Merci aux participants et les équipes d’étude sur place qui ont rendu ce travail possible.’’

L’étude CENTAUR était le bénéficiaire de la subvention ALS ACT, et est soutenue par ALS Finding a Cure®, un programme de The Leandro P. Rizzuto Foundation, The ALS Association, le Northeast ALS Consortium, Massachusetts General Hospital Neurology Clinical Research Institute, et a été partiellement financée par le ALS Ice Bucket Challenge.

SLA est une maladie progressive neurodégénérative qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. La neurodégénération progressive dans la SLA mène finalement à la mort de motoneurones. Quand les motoneurones meurent, la faculté du cerveau d’initier et de contrôler le mouvement musculaire est perdue. Avec l’affectation progressive de l’action musculaire, les patients peuvent devenir paralysés dans les stades ultérieurs de la maladie et incapables de respirer normalement. AMX0035 est la thérapie combinant deux médicaments étant droit de propriété d’Amylyx en développement pour prévenir la mort des cellules nerveuses et la dégénération. 

Patrick Yeramian, MD, médecin en chef de Amylyx, disait, ‘’Nous sommes reconnaissants à tout un chacun impliqué, et nous travaillons dur pour produire des résultats de haut niveau pour la communauté aussi vite que possible durant les mois à venir.’’

CENTAUR est un essai clinique Phase II de 24 semaines, randomisé, en double-aveugle, placebo-contrôlé chez des personnes avec la SLA. Les objectifs primaires de l’essai sont d’évaluer la sécurité et la tolérabilité de AMX0035 et d’estimer l’impact sur la progression de la maladie, comme mesuré par la revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) sur la période d’étude de 24 semaines. L’essai évaluera également l’impact de AMX0035 sur la force isométrique comme mesurée par ATLIS, la fonction respiratoire, et les biomarqueurs exploratoires de mort neuronale. Il y a aussi une extension en ouvert de l’essai, permettant les participants engagés de continuer à recevoir AMX0035. Plus d’information concernant l’essai CENTAUR peut être trouvée chez http://amylyx.com/trials ou www.clinicaltrials.gov, NCT03127514.

En 2017, AMX0035 a reçu le statut de médicament orphelin par la U.S. Food and Drug Administration (FDA) comme médicament potentiel pour la SLA. Amylyx a atteint son but de recrutement pour l’étude CENTAUR en mars 2019.

Concernant AMX0035
AMX0035 est une combinaison exclusive de deux petites molécules, phénylbutyrate de sodium (PB) et acide tauroursodésoxycholique (TUDCA). Chaque composant a démontré une forte efficacité dans plusieurs modèles cellulaires et animaliers de SLA. Lors des essais cliniques testés individuellement, PB et TUDCA ont tous les deux démontré sécurité, tolérabilité et des signes primaires d’efficacité. Dans des essais précliniques, Amylyx a démontré un effet synergétique entre les deux composants à prévenir la mort de cellule nerveuse et la dégénération.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Business Wire