Alexion annonce le lancement prévu d'une étude pivot de phase 3 sur ULTOMIRIS® (ravulizumab) dans la SLA

22-01-2020

BOSTON - Alexion Pharmaceuticals Inc. a annoncé aujourd'hui le lancement prévu d'une étude pivot de phase 3 sur ULTOMIRIS® (ravulizumab) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude mondiale de 50 semaines, appelée CHAMPION-ALS, évaluera environ 350 adultes dans une large population de patients, et le principal critère d'évaluation sera le changement du score ALSFRS-R (ALSFRS-R). Alexion a soumis à la FDA une demande expérimentale de nouveau médicament (IND) pour ULTOMIRIS dans la SLA au quatrième trimestre 2019 et prévoit de lancer l'étude de phase 3 ce trimestre.

«Étant donné le besoin important de traitements nouveaux et améliorés pour la SLA, nous nous engageons à faire progresser ce programme clinique de toute urgence», a déclaré John Orloff, MD, vice-président exécutif et chef de la recherche et du développement chez Alexion. «D'après les données précliniques et le rôle important que l'activation du complément joue dans d'autres maladies neuromusculaires, nous pensons qu'ULTOMIRIS a le potentiel d'inhiber les dommages induits par le complément chez les personnes atteintes de SLA, ce qui peut ralentir la progression de la maladie. Nous remercions la communauté ALS pour son implication dans la conception de ce programme de phase 3 et nous nous réjouissons de poursuivre une étroite collaboration au fur et à mesure que nous allons de l'avant. »

“Nous avons fait de grands progrès dans la recherche sur la SLA ces dernières années, mais il reste encore du travail à faire pour que les patients bénéficient de ces avancées sous la forme de nouveaux traitements », a déclaré Calaneet Balas, PDG et président de l'Association de la SLA. «C'est formidable qu'Alexion, qui a une réputation établie d'apporter de nouveaux traitements aux patients atteints de maladies rares dévastatrices, se joigne à la lutte contre la SLA.”

À propos de l'étude de phase 3 CHAMPION-ALS
L'essai de phase 3 CHAMPION-ALS est une étude mondiale multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ULTOMIRIS dans une large population de SLA. L'étude inclura environ 350 adultes atteints de SLA sporadique ou familiale qui ont eu une maladie (sous la forme de premiers symptômes moteurs) au cours des 36 mois précédents, démontrent une capacité vitale lente (SVC) d'au moins 65% prévue et ne sont pas dépend de l'assistance respiratoire.

Les participants à l'étude seront randomisés sur une base de 2: 1 pour recevoir ULTOMIRIS ou un placebo toutes les 8 semaines après une dose de charge initiale et peuvent continuer à recevoir leur traitement standard actuel de la SLA. Après 50 semaines, tous les patients recevront ULTOMIRIS dans une phase d'extension ouverte de 2 ans de l'étude. L'étude sera menée dans environ 90 sites d'essais cliniques en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique.

Le critère d'évaluation principal de l'étude sera le changement par rapport à la valeur de référence du score ALSFRS-R révisé à l'échelle fonctionnelle de la SLA. Les critères d'évaluation secondaires comprendront la survie sans assistance à la ventilation (VAFS), la capacité respiratoire, la force musculaire, les concentrations sériques des chaînes légères des neurofilaments (NfL) et la sécurité.

Alexion

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Business Wire

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