Ra Pharmaceuticals inc. annonce sa sélection pour le premier essai de la plate-forme SLA par le Centre Sean M. Healey & AMG pour la SLA à Mass General 

25-09-2019

Un essai sur plate-forme multicentrique parrainé par le Healey Center évaluera simultanément plusieurs schémas thérapeutiques

Zilucoplan est sélectionné par les plus grands experts de la SLA comme l'un des premiers candidats thérapeutiques à être testé

Ra Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui la sélection de zilucoplan comme l'un des premiers candidats cliniques à être évalués dans le cadre d'une plate-forme d'essai pionnière sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dirigée par le Centre Sean M. Healey & AMG pour le traitement de la SLA chez Mass General (Massachusetts General Hospital). Le Centre Healey a accepté de fournir un financement pour l'exécution de la plate-forme d'essai afin de soutenir son objectif d'accélération du développement de traitements efficaces pour les patients atteints de SLA.

“Le Centre Healey a réuni les plus grands dirigeants du monde entier pour repenser radicalement la manière dont nous concevons les essais de SLA et créons un programme d'essais sur plate-forme révolutionnaire », a déclaré Merit Cudkowicz, MD, M.Sc., directeur du Sean M. Healey & AMG. centre pour la SLA à la Mass General. «Les recherches suggérant un rôle clé dans l'activation et la déposition des compléments centraux et périphériques dans la SLA, nous espérons améliorer l'accès des patients aux thérapies prometteuses et apporter des connaissances importantes à la communauté SLA.”

L'essai sur plate-forme SLA est conçu pour perturber le rythme standard de développement du traitement de la SLA en testant et en évaluant plusieurs traitements simultanément. Ce modèle, qui a eu du succès dans le domaine du cancer, vise à accélérer considérablement le développement de thérapies en permettant aux chercheurs de tester davantage de médicaments, d’accroître l’accès des patients aux essais et de réduire les coûts en évaluant rapidement et efficacement l’efficacité de plusieurs thérapies. Le Centre Healey a lancé un appel aux meilleures idées thérapeutiques pour participer à l'essai sur plateforme HEALEY contre la SLA, et les premiers candidats-médicaments ont été choisis par un groupe de scientifiques experts de la SLA et de membres du comité consultatif scientifique du Centre Healey.

“De solides données précliniques appuient l’évaluation d’un inhibiteur de C5 dans la SLA. Zilucoplan est un petit inhibiteur peptidique dont la distribution tissulaire est améliorée par rapport aux anticorps monoclonaux thérapeutiques et qui a démontré son efficacité dans le gMG, une maladie de la jonction neuromusculaire induite par le complément », a déclaré Simon Read, Ph.D., directeur scientifique de Ra Pharma. «La conception de la plate-forme d'essai de la SLA, alliée à une relation étroite avec la communauté des patients SLA, pourrait permettre un recrutement rapide et une évaluation robuste de l'effet thérapeutique de zilucoplan dans cette maladie.”

“Nous sommes reconnaissants au Centre Healey d’avoir parrainé cet essai et sommes honorés de participer à cette étude importante et novatrice. Nous sommes impatients de collaborer étroitement dans le cadre de cette collaboration », a déclaré Doug Treco, Ph.D., président et chef de la direction de Ra Pharma. «La participation à l’essai sur la plate-forme ALS représente une nouvelle expansion de notre pipeline neurologique de zilucoplan, qui exploite les propriétés uniques d’un petit inhibiteur du peptide C5 dans les maladies neurologiques à médiation du complément.”

Traduction : Christina Lambrecht

Source : BioSpace

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