Étude Ionis FUSION avec FUS ASO

FUSION : une étude de phase I-III multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visant à étudier l'effet, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'administration intrathécale de ION363 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) présentant une mutation FUS.

Cette étude de phase I-III est sponsorisée par IONIS Pharmaceuticals et vise à déterminer si la réduction des niveaux de protéine FUS à l'aide d'oligonucléotides antisens dirigés contre la molécule d'ARN messager du FUS a un effet bénéfique chez les patients atteints de SLA présentant une mutation du FUS.

Les mutations du FUS sont une cause héréditaire rare de SLA et une précipitation de la protéine FUS se produit chez ces patients. ION363 est un oligonucléotide antisens ou ASO qui est administré par voie intrathécale pour inhiber la formation de la protéine FUS. Une dose de 100 mg est étudiée dans cette étude ; après plusieurs doses de charge, le médicament sera administré une fois tous les trois mois. Dans la première phase, 1 patient sur 3 recevra un placebo. La deuxième phase de l'étude est une étude "ouverte", dans laquelle tous les patients recevront le produit actif. Les patients dont l'état se détériore de manière significative au cours de la première partie de l'étude pourront passer à la seconde partie de l'étude. Dans le monde entier, 50 à 60 patients seront inclus.

Interessé ou en savoir plus? Contactez-nous : onderzoek@als.be

Vous trouverez de plus amples informations sur cette étude sur le site web :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04768972?term=ion363&cond=ALS&draw=2&rank=1