Étude ATLAS de Biogen avec ASO chez les porteurs présymptomatiques de SOD1

ATLAS : Une étude de phase III, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, avec une période de rodage et une période d'extension ouverte, pour étudier l'effet du BIIB067 chez des adultes présymptomatiques porteurs d'une mutation confirmée du gène de la Superoxyde Dismutase 1 (SOD1). Le BIIB067 est un traitement à base d'oligonucléotides antisens, à administrer mensuellement par injection épidurale, qui diminue l'expression de la protéine SOD1. Il s'agit d'un traitement prometteur pour les patients atteints de SLA présentant une mutation du gène SOD1.

Cette étude de phase III, sponsorisée par Biogen, examinera si l'administration intrathécale mensuelle de BIIB067 peut prévenir ou retarder l'apparition de la SLA chez les porteurs de la mutation SOD1.

Seules les mutations spécifiques du gène SOD1, qui sont associées à une progression rapide de la maladie, seront prises en compte. Au cours de la première phase de l'étude, les porteurs de mutation asymptomatiques seront suivis à l'aide d'échantillons sanguins mensuels afin de surveiller les neurofilaments. S'il y a une augmentation des neurofilaments (généralement plusieurs mois avant l'apparition de la maladie), les participants à l'étude seront mis sous BIIB067 ou sous placebo. Lorsque la maladie deviendra cliniquement évidente, tous les participants recevront du BIIB067.

De cette façon, l'efficacité du traitement préventif avec le BIIB067 sera étudiée.

Vous êtes intéressé, ou vous voulez plus d'informations ? Veuillez nous contacter à onderzoek@als.be

De plus amples informations sur cette étude sont disponibles sur le site web :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982?term=BIIB067&cond=Amyotrophic+Lateral+Sclerosis&draw=2&rank=2.